曲非肽（Trofinetide）是一种针对Rett综合症患者的药物，用于改善症状和生活质量。这种药物通过调节大脑中的IGF-1水平，减少炎症反应，促进突触发育和蛋白质合成，从而发挥其治疗效果。本文将详细介绍曲非肽的用法用量及其注意事项，帮助患者更好地理解和使用这一药物。

曲非肽（Trofinetide）的用法用量

曲非肽是一种口服溶液剂，主要用于治疗Rett综合症的成人和2岁及以上的儿童患者。正确的用法和用量对于确保药物疗效至关重要。以下是详细的用法用量指南：

推荐剂量

根据患者体重，每日早晚两次口服曲非肽。具体的剂量应由专业医生根据患者的具体情况确定。曲非肽可以随或不随食物一起服用，灵活性较高，方便患者根据自己的生活习惯安排用药时间。

给药方式

曲非肽可以通过以下几种方式给药：

• 口服：直接吞服。
• 胃造口管：通过胃造口管给药。
• 胃空肠（GJ）管：通过GJ管给药，必须通过G端口。

为了确保剂量的准确性，应使用从药房获得的校准测量装置，如口服注射器或口服给药杯。家用量杯不适用于测量曲非肽的剂量。

剂量调整

在用药过程中，如果患者出现不良反应，如腹泻和呕吐，应及时通知医护人员。医生可能会根据患者的反应调整剂量，包括减少剂量、中断治疗或停药。特别是对于严重腹泻或疑似脱水的情况，应及时处理，必要时进行止泻治疗并监测水合状态。

用药注意事项

正确使用曲非肽不仅能够提高治疗效果，还能减少不良反应的发生。以下是一些重要的用药注意事项，帮助患者更好地管理药物使用。

贮存方法

曲非肽应储存在2°C至8°C（36°F至46°F）的冷藏条件下，保持直立放置。避免将药物冻结，并确保瓶盖紧闭。首次开瓶14天后，丢弃剩余未使用的曲非肽口服液，以保证药物的质量和安全。

特殊人群用药

对于不同年龄段和特殊健康状况的患者，使用曲非肽时需要特别注意：

• 孕妇：目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险数据，孕妇应在医生指导下权衡利弊后再决定是否使用。
• 哺乳期妇女：尚无关于母乳中是否存在曲非肽或其代谢物的信息，哺乳期妇女应与医生讨论母乳喂养的益处和风险。
• 儿童：曲非肽治疗Rett综合症的安全性和有效性已在2岁及以上的儿科患者中得到证实，2岁以下儿童的安全性和有效性尚未确定。
• 老年人：老年人的肾功能更容易下降，使用曲非肽时需要监测肾功能。
• 肾功能损害患者：不建议中度或重度肾功能损害的患者使用曲非肽。

药物相互作用

曲非肽是一种弱CYP3A4抑制剂，与其他药物合用时可能会影响其代谢。具体来说：

• 与CYP3A4底物合用时，可能会导致血浆中CYP3A4底物的浓度增加，增加毒性风险。
• 与有机阴离子转运多肽1B1和1B3底物合用时，可能会升高这些底物的血浆浓度，增加毒性风险。

因此，在使用曲非肽期间，应避免与上述药物同时使用，并密切监测患者的身体状况。

通过遵循以上用法用量和注意事项，患者可以更安全有效地使用曲非肽，改善Rett综合症的症状，提高生活质量。