




曲非肽(Trofinetide)是一种用于治疗Rett综合症的药物,这种综合症主要影响女性,导致严重的神经系统发育障碍。由于曲非肽的特殊疗效,它成为许多患者的希望。本文将详细介绍曲非肽的价格、用法用量及日常注意事项。
曲非肽的价格因地区和渠道的不同而有所差异。在美国,曲非肽的品牌名为Daybue,由阿卡迪亚公司生产。根据最新的市场数据,每瓶200mg/ml的曲非肽口服溶液售价约为31050美元。这一价格对于许多家庭来说是一笔不小的开支,尤其是在长期治疗的情况下。
目前,曲非肽尚未在中国上市,也没有进入中国医保目录,市场上没有仿制药。这意味着中国患者如果需要使用曲非肽,只能通过进口渠道购买,这进一步增加了药物的成本。
曲非肽的价格受到多种因素的影响,包括研发成本、生产成本、市场供需关系等。作为一种新型药物,曲非肽的研发投入巨大,这也直接反映在了最终的售价上。此外,由于曲非肽主要用于治疗罕见病,市场需求相对较小,这也使得药品价格较高。
正确使用曲非肽对于确保治疗效果和患者安全至关重要。以下是一些重要的用药注意事项,帮助患者更好地管理治疗过程。
根据患者体重,曲非肽每日早晚两次口服,具体剂量应咨询专业医生。曲非肽可以随或不随食物一起服用。给药方式包括口服或通过胃造口管给药,通过胃空肠(GJ)管给药必须通过G端口。应从药房获得校准的测量装置,如口服注射器或口服给药杯,以准确测量曲非肽并提供规定剂量。首次开瓶14天后,丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。
曲非肽最常见的不良反应是腹泻和呕吐,这些症状发生在至少10%的曲非肽治疗患者中,且比安慰剂组高出2%以上。如果患者出现腹泻,应通知医护人员,考虑开始止泻治疗并监测水合状态,必要时补充水分。如果发生严重腹泻或怀疑脱水,需减少剂量、中断或停服曲非肽。监测患者体重,如果出现明显的体重减轻,应减少剂量、中断治疗或停服曲非肽。
对于孕妇,目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险数据,因此孕妇应谨慎使用。对于哺乳期妇女,尚无关于母乳中是否存在曲非肽或其代谢物的信息,对母乳喂养婴儿的影响也不清楚。母乳喂养对婴儿的发育和健康的益处应与母亲对曲非肽的临床需求、曲非肽或潜在母体疾病,以及对母乳喂养婴儿存在的任何潜在不良影响一起考虑。
曲非肽的临床研究没有纳入65岁及以上的患者。已知曲非肽主要通过肾脏排出,老年人的肾功能更容易出现下降,因此如果给老年人服用曲非肽,需要监测老年人的肾功能。对于中度或重度肾功能损害的患者,不建议使用曲非肽,因为该药物主要通过肾脏清除。
通过以上详细说明,患者可以更好地了解曲非肽的价格和用药注意事项,从而在治疗过程中更加安全和有效。希望这些信息能为患者及其家属提供有益的帮助。
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