曲非肽（Daybue）是一种用于治疗Rett综合征的新型药物，由美国阿卡迪亚公司生产。本文将详细介绍曲非肽的基本信息、适应症、用法用量、贮存方法、不良反应以及用药注意事项，帮助患者更好地了解和使用这种药物。

曲非肽（Daybue）基本信息

药物名称与规格

中文名称：曲非肽
英文名称：Daybue
其他别称：trofinetide、曲非奈肽
规格：200mg/ml
价格：约31050美元/瓶

上市与医保信息

曲非肽尚未在中国上市，也未进入中国医保，市面上目前没有仿制药。该药物已在美国获得FDA批准上市，适用于治疗Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。

主要成分与剂型

主要成分：曲非肽
剂型：口服溶液剂
性状：200mg/ml的粉红色到红色的草莓味溶液

用药注意事项与日常管理

用法用量

根据患者体重，每日早晚两次口服曲非肽，具体剂量请咨询专业医生。曲非肽可以随或不随食物一起吃。

• 可口服或通过胃造口管给药，通过胃空肠(GJ)管给药必须通过G端口。
• 应从药房获得校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量曲非肽和提供规定剂量。家用量杯不适合作为测量工具。
• 首次开瓶14天后，丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

贮存方法

开瓶前后曲非肽口服溶液瓶均要保持直立存放，并在2°C至8°C(36°F至46°F)冷藏保存。不要冷冻曲非肽。盖紧防儿童帽。

不良反应与注意事项

最常见的不良反应（发生在至少10%的曲非肽治疗患者中，比安慰剂组至少高出2%）是腹泻和呕吐。

• 建议患者在开始服用曲非肽之前停用泻药，如果出现腹泻，患者应通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分。
• 如果发生严重腹泻或怀疑脱水，需减少剂量，中断或停服曲非肽。
• 监测患者体重，如果出现明显的体重减轻，应减少剂量，中断治疗或停服曲非肽。

特殊人群用药

孕妇

目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险的数据。孕妇在使用前应咨询医生。

哺乳期妇女

尚无关于母乳中是否存在曲非肽或其代谢物，对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量的影响信息。母乳喂养对婴儿的发育和健康的益处，应与母亲对曲非肽的临床需求、曲非肽或潜在母体疾病，以及对母乳喂养婴儿存在的任何潜在不良影响一起考虑。

儿童

曲非肽治疗Rett综合征的安全性和有效性，已在2岁及以上的儿科患者中得到证实。对2岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。

老年人

曲非肽的临床研究没有纳入65岁及以上的患者。已知曲非肽主要通过肾脏排出。老年人的肾功能更容易出现下降，如果给老年人服用曲非肽，需要监测老年人的肾功能。

药物相互作用

曲非肽是一种弱CYP3A4抑制剂。当曲非肽与含有CYP3A4的药物联合使用时，血浆中的CYP3A4底物的浓度可能会增加，可能会导致严重毒性，应密切监测底物血浆浓度的微小变化。

如果其他药物跟曲非肽合用，血浆中的有机阴离子转运多肽1B1和有机阴离子转运多肽1B3的浓度可能会升高，避免与有机阴离子转运多肽1B1和有机阴离子转运多肽1B3底物同时使用，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。