曲非肽（Trofinetide），也被称为曲非奈肽，是一种用于治疗Rett综合征的药物。这种药物通过模拟胰岛素生长因子1 (IGF-1) 的氨基末端三肽来发挥作用，有助于改善患者的症状和生活质量。本文将详细介绍曲非肽的用法、剂量、储存方法以及使用时的注意事项。

曲非肽的基本信息

药品名称

曲非肽的中文名称为曲非肽，英文名称为Daybue，其他别称包括trof inetide和曲非奈肽。

生产厂家和规格

曲非肽由美国阿卡迪亚公司生产，规格为200mg/ml。每瓶的价格大约为31050美元。目前，曲非肽尚未在中国上市，也未进入中国医保，市面上没有仿制药。

适应症和靶点

曲非肽适用于治疗Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。其主要作用靶点是IGF-1R（胰岛素生长因子1受体）。Rett综合征是一种罕见的神经发育障碍，主要影响女孩，表现为运动技能退化、语言能力丧失和社交行为异常。

用药注意事项

推荐剂量和给药方式

根据患者体重，每日早晚两次口服曲非肽。具体的剂量需要咨询专业医生。曲非肽可以随或不随食物一起服用。给药方式可以是口服或通过胃造口管给药，但通过胃空肠(GJ)管给药必须通过G端口。应从药房获得校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量曲非肽和提供规定剂量。家用量杯不适合作为测量工具。

常见不良反应和处理措施

最常见的不良反应包括腹泻和呕吐，这些反应发生在至少10%的曲非肽治疗患者中，且比安慰剂组至少高出2%。建议患者在开始服用曲非肽之前停用泻药，如果出现腹泻，应及时通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分。如果发生严重腹泻或怀疑脱水，需减少剂量，中断或停服曲非肽。此外，监测患者体重，如果出现明显的体重减轻，应减少剂量，中断治疗或停服曲非肽。

特殊人群用药

对于孕妇，目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险的数据，因此孕妇应在医生指导下谨慎使用。对于哺乳期妇女，尚无关于母乳中是否存在曲非肽或其代谢物的信息，因此哺乳期妇女在使用曲非肽时应权衡母乳喂养对婴儿的益处和母亲对药物的需求。

对于儿童，曲非肽治疗Rett综合征的安全性和有效性已在2岁及以上的儿科患者中得到证实，但对于2岁以下的儿童，安全性和有效性尚未确定。对于老年人，由于老年人的肾功能更容易出现下降，建议在使用曲非肽时监测老年人的肾功能。

药物相互作用

曲非肽是一种弱CYP3A4抑制剂。当曲非肽与含有CYP3A4的药物联合使用时，血浆中的CYP3A4底物的浓度可能会增加，导致严重毒性。因此，应密切监测底物血浆浓度的微小变化。此外，避免与有机阴离子转运多肽1B1和有机阴离子转运多肽1B3底物同时使用，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。

贮存方法

曲非肽口服溶液瓶在开瓶前后均需保持直立存放，并在2°C至8°C（36°F至46°F）的冷藏条件下保存。不要冷冻曲非肽，且盖紧防儿童帽。首次开瓶14天后，应丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。