曲非肽（Trofinetide）是一种用于治疗瑞特综合征（Rett Syndrome）的药物，尤其适用于2岁及以上的儿童和成人患者。曲非肽通过调节 IGF-1R 靶点发挥作用，有助于改善患者的症状。本文将详细介绍曲非肽的用法用量及其注意事项。

用法用量

推荐剂量

根据患者体重，每日早晚两次口服曲非肽。具体的剂量应由专业医生根据患者的体重和病情来决定。曲非肽可以随餐服用或空腹服用，但为了保持一致性和最佳效果，建议每天在同一时间服用。

首次使用曲非肽时，应从药房获得校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以确保准确测量药物剂量。家庭用的普通量杯不适合用于测量曲非肽。

给药方式

曲非肽可以通过口服或通过胃造口管给药。如果通过胃空肠（GJ）管给药，必须通过 G 端口。在使用前，应确保药物瓶直立存放，并在 2°C 至 8°C（36°F 至 46°F）的冷藏条件下保存，避免冷冻。

首次开瓶后 14 天内未使用的曲非肽口服液应丢弃，以保证药物的有效性和安全性。

特殊人群用药

对于 2 岁以下的儿童，曲非肽的安全性和有效性尚未确定。因此，不建议在这个年龄段使用曲非肽。对于老年人，尤其是 65 岁及以上的患者，由于肾功能可能下降，需要监测肾功能，并在医生的指导下调整剂量。

孕妇和哺乳期妇女在使用曲非肽时应谨慎。目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险数据，哺乳期妇女也缺乏关于母乳中是否存在曲非肽或其代谢物的信息。因此，医生会在权衡利弊后决定是否使用曲非肽。

用药注意事项

不良反应监测

最常见的不良反应是腹泻和呕吐，这些反应发生在至少 10% 的曲非肽治疗患者中，且比安慰剂组高出至少 2%。如果患者出现腹泻，应及时通知医护人员，并考虑开始止泻治疗，监测水合状态，必要时补充水分。

如果发生严重腹泻或怀疑脱水，医生可能会建议减少剂量、中断或停服曲非肽。

体重监测

定期监测患者的体重，特别是长期使用曲非肽的患者。如果出现明显的体重减轻，医生会根据情况减少剂量、中断治疗或停服曲非肽。

监测体重有助于及时发现药物可能引起的副作用，并调整治疗方案，以确保患者的安全和疗效。

药物相互作用

曲非肽是一种弱 CYP3A4 抑制剂，与其他含有 CYP3A4 的药物联合使用时，可能会导致血浆中的 CYP3A4 底物浓度增加，从而引起严重毒性。因此，在使用曲非肽期间，应密切监测这些底物的血浆浓度变化。

避免与有机阴离子转运多肽 1B1 和有机阴离子转运多肽 1B3 的底物同时使用，因为这些底物的血浆浓度微小变化也可能导致严重的毒性反应。