曲非奈肽（trofinetide）是一种用于治疗Rett综合征的药物。它通过正常化大脑中的IGF-1水平，对病理活化神经胶质细胞产生消炎作用，从而促进突触发育和蛋白质合成。本文将详细介绍曲非奈肽的说明书、医保、价格、疗效和副作用。

曲非奈肽(trofinetide)说明书

基本信息

曲非奈肽（trofinetide）的中文名称为曲非肽，英文名称为Daybue。其化学名为甘氨酰-脯氨酸-谷氨酸，CAS号为853400-76-7，分子式为C₁₃H₂₁N₃O₆，分子量为315.32。曲非奈肽的主要成分是曲非奈肽，剂型为口服溶液剂，规格为200mg/ml，呈粉红色到红色的草莓味溶液。

适应症

曲非奈肽适用于治疗Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。Rett综合征是一种罕见的神经发育障碍，主要影响女性，特征包括运动技能的退化、语言能力丧失和手部刻板动作。

用法用量

根据患者体重，每日早晚两次口服曲非奈肽。具体的剂量应由专业医生指导。曲非奈肽可以随或不随食物一起服用。给药方式包括口服或通过胃造口管给药，通过胃空肠(GJ)管给药必须通过G端口。首次开瓶14天后，丢弃剩余未使用的曲非奈肽口服液。

药代动力学

曲非奈肽在给药后约2-3小时达到最大药物浓度。根据质量平衡研究，口服12000mg曲非奈肽后，体内至少84%的给药剂量被吸收。曲非奈肽与高脂肪膳食共同给药的效果对曲非奈肽的总暴露量(AUC_0-inf)没有影响，但会使曲非奈肽的峰值血浆浓度(C_max)降低约20%。口服曲非奈肽在健康受试者中的有效消除半衰期约为1.5小时。曲非奈肽不被CYP450酶显著代谢，肝脏代谢不是曲非奈肽消除的重要途径。

用药注意事项

不良反应

最常见的不良反应（发生在至少10%的曲非肽治疗患者中，比安慰剂组至少高出2%）是腹泻和呕吐。如果出现这些症状，患者应通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分。

特殊人群用药

孕妇：目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险的数据。
哺乳期妇女：尚无关于母乳中是否存在曲非肽或其代谢物，对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量的影响信息。母乳喂养对婴儿的发育和健康的益处，应与母亲对曲非肽的临床需求、曲非肽或潜在母体疾病，以及对母乳喂养婴儿存在的任何潜在不良影响一起考虑。
儿童：曲非肽治疗Rett综合征的安全性和有效性已在2岁及以上的儿科患者中得到证实。对2岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。
老年人：曲非肽的临床研究没有纳入65岁及以上的患者。已知曲非肽主要通过肾脏排出。老年人的肾功能更容易出现下降，如果给老年人服用曲非肽，需要监测老年人的肾功能。
肾功能损害：尚未开展专门的临床研究来评估曲非肽在肾功能损害受试者中的药代动力学。该药物主要通过肾脏清除，因此不建议中度或重度肾功能损害者服用曲非肽。

药物相互作用

曲非肽是一种弱CYP3A4抑制剂。当曲非肽与含有CYP3A4的药物联合使用时，血浆中的CYP3A4底物的浓度可能会增加，可能会导致严重毒性，应密切监测底物血浆浓度的微小变化。如果其他药物跟曲非肽合用，血浆中的有机阴离子转运多蛋白1B1和有机阴离子转运多蛋白1B3的浓度可能会升高，避免与有机阴离子转运多蛋白1B1和有机阴离子转运多蛋白1B3底物同时使用，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。

医保和价格

曲非肽尚未在中国上市，也未进入中国医保，市面上目前没有仿制药。在美国，曲非肽的价格大约为31050美元一瓶，规格为200mg/ml。

贮存方法

开瓶前后曲非肽口服溶液瓶均要保持直立存放，并在2°C至8°C（36°F至46°F）冷藏保存。不要冷冻曲非肽。盖紧防儿童帽。首次开瓶14天后，丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

有效期

曲非肽的有效期为24个月。