瑞司美替罗（Resmetirom）是由美国Madrigal Pharmaceuticals公司开发的一款创新药物，2024年3月15日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，成为全球首款治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的药物。这款药物的主要作用机制是通过选择性激活甲状腺激素受体β（THR-β），从而改善肝脏脂肪积累和炎症，减缓或逆转肝纤维化进程。

瑞司美替罗的原研厂家

研发历程

瑞司美替罗的研发始于罗氏（Roche）公司，但随后由Madrigal公司接手并完成了后续的开发工作。Madrigal公司是一家专注于肝脏疾病治疗的生物制药公司，致力于开发创新疗法，以满足未满足的医疗需求。瑞司美替罗的成功研发不仅展示了Madrigal公司在药物研发领域的实力，也为NASH患者带来了新的希望。

批准与上市

2024年3月15日，瑞司美替罗获得了FDA的批准，成为全球首款专门针对NASH的药物。这一批准基于一项为期54个月的随机、双盲、安慰剂对照试验，该试验纳入了具有代谢风险因素的NASH患者，这些患者在基线或近期肝脏活检中显示出NASH伴纤维化2期或3期，NAFLD活性评分（NAS）至少为4。试验结果显示，瑞司美替罗在12个月时显著改善了患者的肝脏健康状况，减少了肝脏脂肪积累和炎症，同时减缓了肝纤维化的进展。

价格与可及性

目前，瑞司美替罗的原研药版本价格较高，每盒大约为7500美元。虽然价格昂贵，但考虑到NASH的严重性和治疗的迫切需求，许多患者仍愿意为此支付。为了提高药物的可及性，Madrigal公司正在积极寻求与其他国家和地区的合作，以便将这一创新药物引入更多市场。

用药注意事项

肾功能损害患者的用药指导

轻度或中度肾功能损害患者的推荐剂量与肾功能正常的患者相同。然而，瑞司美替罗尚未在严重肾功能损害患者中进行研究，因此这类患者应谨慎使用，并在医生的指导下调整剂量。如果患者的肾功能进一步恶化，应及时停药并咨询医生。

肝功能损害患者的用药指导

对于失代偿性肝硬化（符合中度至重度肝功能损害）的患者，应避免使用瑞司美替罗。中度或重度肝功能损害（Child-Pugh B级或C级）会使最大血药浓度和药物浓度增加，从而增加不良反应的风险。轻度肝功能损害（Child-Pugh Class A）的患者不建议调整剂量，但仍需密切监测肝功能指标。

药物相互作用与储存方法

瑞司美替罗的药物相互作用较为复杂，具体信息应咨询专业医学顾问。患者在使用瑞司美替罗期间应避免与其他可能影响肝功能的药物同时使用。此外，瑞司美替罗应存放在室温下，避免高温和潮湿环境。药品的有效期为24个月，过期药品不得使用。

瑞司美替罗的成功研发和获批，标志着NASH治疗领域取得了重要突破。Madrigal公司将继续努力，通过科学研究和临床试验，进一步优化瑞司美替罗的治疗方案，为更多的NASH患者带来福音。