塞普替尼（Selpercatinib），商品名睿妥®（Retevmo®），是由礼来制药（Lilly）研发、信达生物负责中国商业化推广的全球首个高选择性RET抑制剂，于2020年5月获美国FDA加速批准上市，2022年9月30日获中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准。该药是一种小分子受体酪氨酸激酶抑制剂，专一靶向由RET基因突变或融合驱动的恶性肿瘤，在精准治疗领域具有里程碑意义。其化学结构明确（分子式：C₂₉H₃₁N₇O₃），80 mg规格为蓝色不透明胶囊，印有“Lilly”“2980”及剂量标识，内容物呈白色至淡黄色粉末。临床证据显示，它显著延长RET异常阳性患者的无进展生存期与总生存期，已获2024版CSCO指南I级推荐及NCCN指南优先推荐，支持作为一线系统治疗方案。

塞普替尼是什么药，治疗什么

靶点明确：专注RET驱动型肿瘤

RET（Rearranged during Transfection）基因编码一种受体酪氨酸激酶，当发生点突变（如M918T）或染色体重排形成融合基因（如KIF5B-RET、CCDC6-RET）时，可导致持续性信号激活，驱动肿瘤发生。塞普替尼对野生型RET及多种突变/融合亚型均具高亲和力与强抑制活性，同时对VEGFR1/VEGFR3等脱靶激酶抑制极弱，大幅降低非特异性毒性。相较一代、二代多靶点TKI，它属于第三代高选择性靶向药，具备更强的靶向精度与药效动力学优势。

三大核心适应症已获中、美监管双重确认

在中国获批的适应症包括：① RET融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者；② 需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人及12岁及以上儿童患者；③ 需要系统性治疗且放射性碘难治（若适用）的RET融合阳性晚期或转移性甲状腺癌成人及12岁及以上儿童患者。美国FDA还基于缓解率与持续时间，加速批准其用于其他经充分检测证实的RET融合阳性实体瘤（≥2岁患者），覆盖结直肠癌、胰腺癌等罕见病种。

临床价值：突破性疗效与生存获益

LIBRETTO系列关键研究证实：在既往接受过含铂化疗的RET融合阳性NSCLC患者中，客观缓解率达84%，中位缓解持续时间达20.2个月；初治患者缓解率更高达90%。在RET突变型MTC中，总体缓解率达73%，其中完全缓解率达15%；在放射性碘难治性RET融合阳性甲状腺癌中，缓解率达79%。这些数据确立了其作为RET异常肿瘤标准治疗的地位，改变了以往缺乏有效靶向手段的困境。

用药注意事项

严格检测先行，禁用无依据用药

使用前必须通过经国家药监局或FDA批准的伴随诊断方法（如NGS或RT-PCR）确认RET融合或突变状态。不可凭经验或免疫组化结果替代。对本品活性成分或辅料（如微晶纤维素、胶态二氧化硅）过敏者禁用。存在危及生命的活动性出血者亦不得使用。

规范服药与剂量调整原则

整颗吞服，不可咀嚼或打开胶囊。可空腹或随餐服用；但与质子泵抑制剂（PPI）联用时须同服以保障吸收。若漏服且距下次服药＞6小时，可补服；若服药后呕吐，不补服，按原计划继续下一剂。出现3级及以上不良反应（如高血压、转氨酶升高、QT间期延长）时，应参照说明书表格暂停并减量（如从160 mg每日两次降至120 mg或80 mg每日两次）。

价格与可及性参考（2026年市场基准）

美国市场80 mg规格参考售价约为每瓶（60粒）39,800美元；中国医保谈判后自付部分约相当于12,500美元/月（按当前汇率折算）。该药需由具备抗肿瘤治疗资质的医师处方，并在具备RECIST评估能力的医疗机构中全程管理疗效与安全性。