Pulmozyme（阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂）是全球首个获批用于囊性纤维化（CF）患者黏液清除的靶向生物制剂，其活性成分为重组人脱氧核糖核酸酶I（dornase alfa），通过特异性降解气道中过量积聚的DNA成分，显著降低痰液黏稠度，改善肺通气功能与感染控制能力。该药由Genentech原研开发，1993年获美国FDA批准上市，至今仍是CF标准治疗中不可替代的核心吸入疗法之一。然而，根据知识库最新信息，Pulmozyme尚未在中国大陆正式上市，未纳入国家医保目录，亦无国产仿制药获批，因此国内患者获取原研产品存在明确路径限制与严格医疗监管要求。

Pulmozyme（阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂）原研药购买途径

医院专科药房定向调拨

大型三甲医院呼吸科或罕见病诊疗中心附属专科药房，是当前最合规、最可控的获取渠道。部分具备CF诊疗资质的医院（如北京协和医院、上海瑞金医院、广州医科大学附属第一医院等）可依据患者确诊资料、基因检测报告及临床评估结果，通过特殊药品进口备案流程，向国家药监局申请临时进口审批，并由医院药学部统一调拨使用。该路径需全程由主治医师主导，药物到院后须在冷链条件下储存于2°C至8°C专用冰箱，且仅限处方患者本人在院内雾化室规范使用。

跨境医疗协作项目支持

部分国家级罕见病协作网成员单位已与境外持证医疗机构建立用药协作机制。符合条件的CF患者，在完成全套临床评估与伦理审查后，可通过医院对接的国际医疗合作通道，以“临床急需”名义申请原研药入境。此类药物按单支/单疗程申报，运输全程采用温控物流，抵达后由医院药房验收并登记批号、有效期及冷链记录。每盒规格为2.5mg/2.5mL×30支装，参考国际市场定价约为1350美元一盒。

处方驱动的合规流通路径

所有获取行为必须基于真实、有效的囊性纤维化诊断及医生开具的书面处方。处方中须明确标注适应症（如FVC≥预测值40%的CF患者）、剂量（2.5mg每日一次）、给药方式（喷射雾化器或振动筛孔雾化器）及疗程周期。未经处方自行申领、代购或拆零分装均不符合《药品管理法》关于特殊管理药品的规定，亦无法保障药物在运输与储存环节的稳定性与活性。

规范使用与日常管理要点

用药前检查与即用处理

每次使用前须轻压安瓿检查是否泄漏；目视确认溶液为透明无色，若出现混浊、沉淀或变色，立即废弃。开启后必须一次性用完，不得留存。严禁与其他雾化药物混合使用，包括支气管扩张剂或糖皮质激素溶液，以免引发蛋白构象改变或酶活性丧失。

雾化设备与操作规范

仅推荐配合经验证的喷射雾化器（如PARI LC PLUS）或振动筛孔雾化器（如Aerogen Solo）使用。eRapid系统仅适用于能自主含嘴呼吸的成人及较大龄儿童，面罩式吸入不适用于该设备。所有雾化器须按制造商说明每日清洁、每周消毒，滤芯与咬嘴定期更换，避免微生物污染与药物沉积。

贮存与效期管控

未开封样品须置于2°C至8°C避光冷藏，保存于原装铝箔袋内。开袋后剩余安瓿仍需冷藏并保持遮光。运输中若暴露于22°C至28°C环境累计超60小时，整批不得启用。产品有效期为24个月，临近到期前30天应停止调配使用。