特立氟胺（Teriflunomide）是一种口服免疫调节剂，于2012年获美国FDA批准用于治疗复发型多发性硬化（MS），商品名为奥巴捷（Aubagio）。其作用机制独特，通过可逆性抑制线粒体酶二氢乳清酸脱氢酶（DHODH），阻断嘧啶从头合成通路，从而选择性抑制活化淋巴细胞的增殖，降低中枢神经系统内异常免疫攻击。该药不显著影响静息T/B细胞或已分化的抗体产生细胞，因此在控制疾病活动的同时保留基础免疫防御能力。目前全球范围内，7mg与14mg规格片剂广泛应用于成人及10岁以上儿童患者，单日剂量稳定、服药便捷，无需首剂滴定，亦不受进食影响。

特立氟胺（Teriflunomide）的详细说明书

药物基本信息与适应症

特立氟胺化学名称为(Z)-2-氰基-3-羟基-2-丁烯-(4-三氟甲基-苯基)酰胺，分子式C₁₂H₉F₃N₂O₂，分子量270.21。片剂为薄膜衣片，除去包衣后呈白色或类白色。适应症明确限定于复发型多发性硬化，包括临床孤立综合征（CIS）、复发缓解型（RRMS）及活动性继发进展型（SPMS）。10岁及以上儿童按体重给药：≤40kg者用7mg/日，＞40kg者用14mg/日。未被批准用于原发进展型MS、狼疮性脑炎或器官移植排斥预防——尽管部分文献提及探索性应用，但缺乏确证性III期证据支持。

用法用量与药代动力学特点

成人推荐起始及维持剂量为每日一次口服，可选7mg或14mg；两种剂量均显示临床获益，14mg在降低年复发率方面略优，7mg则肝酶升高风险更低。药物吸收迅速，达峰时间约1小时，生物利用度接近80%，蛋白结合率＞99%。半衰期极长（约18天），停药后自然清除需数月；若需快速撤药，必须启动加速消除程序（如考来烯胺11g口服，每日三次，连用11天）。当前国际市场参考价格约为每瓶30片装：7mg规格约1,200美元，14mg规格约1,500美元。

核心不良反应与安全性信号

常见不良反应（发生率≥10%）包括头痛、ALT升高、腹泻、脱发、感觉异常与关节痛。需高度警惕三大严重风险：肝毒性（含急性肝衰竭病例报告）、骨髓抑制（中性粒细胞减少、白细胞计数下降）、超敏反应（含血管性水肿与罕见中毒性表皮坏死松解症）。上市后监测发现，约2.3%患者出现ALT ≥3倍正常上限，其中部分进展为持续性肝损伤。另有约1.5%患者报告轻度血压升高，偶见间质性肺病个案。

用药注意事项

基线筛查与动态监测要求

用药前须完成四项基线评估：①6个月内肝功能（ALT、AST、总胆红素）；②全血细胞计数（CBC）；③结核感染筛查（IGRA或PPD试验）；④育龄女性妊娠检测。治疗开始后前6个月须每月复查ALT；若ALT持续≥3×ULN，立即停药并启动考来烯胺+活性炭加速清除。CBC每3个月复查一次，结核症状（低热、盗汗、咳嗽）需全程警觉。

生殖毒性防控与避孕管理

动物实验显示，低于人用暴露量即致畸。孕妇禁用；育龄女性用药前必须确认未孕，治疗期间及停药后至少2年须采用两种高效避孕方式。男性患者同样须在停药后2年内避孕，因精液中可检出活性药物成分。若意外怀孕，应即刻停药，并连续11天接受考来烯胺清除治疗，同时转诊至专科评估胎儿风险。

特殊人群与合并用药警示

重度肝损伤者绝对禁用；轻中度肝病患者慎用，需增加肝功能监测频次。老年患者（≥65岁）数据有限，不建议经验性加量。避免与已知肝毒性药物联用（如异烟肼、唑类抗真菌药、甲氨蝶呤），亦不可与来氟米特序贯使用（二者代谢路径重叠，蓄积风险高）。服药期间禁止接种活疫苗（如麻疹、水痘、黄热病疫苗）。