卡普赛珠单抗（Caplacizumab）又称为卡普拉珠单抗，是一种靶向血管性血友病因子（vWF）的抗体片段。该药物由Ablynx公司开发，后被赛诺菲（Sanofi）收购，于2019年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，商品名为Cablivi。卡普赛珠单抗主要用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP），联合血浆交换和免疫抑制治疗，显著改善患者的预后。

卡普赛珠单抗的基本信息

药物概述

卡普赛珠单抗是一种纳米抗体药物，其核心成分Caplacizumab能够精准高效地与血管性血友病因子（vWF）相结合，特异性阻断vWF与血小板的相互作用，从而减少血小板的消耗与粘附，降低血小板聚集与微血管血栓形成的风险。这种独特的机制使其在aTTP的治疗中展现出卓越的疗效。

适应症

卡普赛珠单抗适用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。aTTP是一种罕见且危及生命的疾病，其特征为微血管血栓形成，导致血小板急剧减少并引发器官损伤。卡普赛珠单抗联合血浆交换和免疫抑制治疗，能够显著改善患者的预后，缩短血小板数目恢复的时间，降低疾病复发率，并减少血浆置换的天数和所用血浆的体积。

用法用量

卡普赛珠单抗的推荐剂量如下：

• 治疗第一天：在血浆置换前至少15分钟静脉注射11mg，第1天血浆置换完成后皮下注射11mg。
• 每日血浆置换期间的后续治疗天数：血浆置换后每日一次皮下注射11mg。
• 血浆置换期后治疗：在最后一次血浆置换后，每天一次皮下注射11mg，持续30天。如果在初始治疗过程后，仍然存在持续性潜在疾病（例如抑制ADAMTS13活性水平）的迹象，则治疗可延长最多28天。
• 如果患者在Cablivi上经历超过2次aTTP复发，则停止Cablivi。
• 第一剂应由医疗保健提供者作为静脉推注给药。在腹部皮下注射后续剂量。

卡普赛珠单抗的规格为注射用，11mg作为单剂量小瓶中的冻干粉末。目前该药物尚未在中国上市，未进入中国医保，市面上没有仿制药。原研药的价格大约为4197美元一盒。

用药注意事项

出血风险

卡普赛珠单抗增加出血的风险。有潜在凝血疾病（如血友病、其他凝血因子缺乏）的患者出血风险增加。卡普赛珠单抗与影响止血和凝血的药物同时使用也会增加出血风险。避免与抗血小板药物或抗凝剂同时使用卡普赛珠单抗。如果发生临床显著出血，中断卡普赛珠单抗的使用。如有需要，可给予浓缩血管性血友病因子以迅速纠正止血。如果卡普赛珠单抗重新启动，密切监测出血迹象。

特殊人群用药

孕妇：卡普赛珠单抗的使用有潜在的母亲和胎儿出血的风险。

哺乳期女性：母乳喂养的发育和健康益处应与母亲对卡普赛珠单抗的临床需要以及卡普赛珠单抗对母乳喂养的孩子或潜在母亲状况的任何潜在不良影响一并考虑。

儿童使用：卡普赛珠单抗在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。

老年人使用：卡普赛珠单抗的临床研究没有包括足够数量的65岁及以上的受试者，以确定他们的反应是否与年轻受试者不同。

肝功能损害：由于出血的潜在风险增加，在严重肝功能损害患者中使用卡普赛珠单抗需要密切监测出血。

药物相互作用

卡普赛珠单抗与其他药物的相互作用尚不明确。在使用卡普赛珠单抗时，应告知医生正在使用的所有药物，以避免潜在的药物相互作用。

贮存方法

卡普赛珠单抗应在原纸箱中以2°C至8°C（36°F至46°F）的温度冷藏，以避光。不要冻住。未开封的小瓶可以在室温高达30°C（86°F）的原始纸箱中保存最长2个月。卡普赛珠单抗在室温下保存后，请勿将其放回冰箱。

有效期

卡普赛珠单抗的有效期为24个月。

药代动力学

皮下卡普赛珠单抗的生物利用度约为90%。在健康受试者中，每日1次皮下给药10mg卡普赛珠单抗6至7小时后观察到最大浓度。

卡普赛珠单抗作为一种创新的纳米抗体药物，为aTTP患者带来了新的希望。通过精准靶向vWF，卡普赛珠单抗有效减少了血小板的消耗与粘附，显著改善了患者的预后。然而，在使用过程中需注意出血风险和其他潜在的不良反应，遵循医生的指导进行用药。