自1986年在美国首次获批上市以来，曲恩汀（Cuvelier）这款用于治疗对青霉胺不耐受的肝豆状核变性患者的药物，终于在中国市场迈出了重要的一步。2022年9月，Orphalan公司的四盐酸曲恩汀薄膜衣片向中国国家药品监督管理局提交了上市申请，并于2023年12月底正式获批，标志着曲恩汀成为了中国首个获批的曲恩汀制剂。

曲恩汀(CUVRIOR)在中国的上市历程

早期研究与批准

曲恩汀自1986年在美国获得FDA批准以来，一直被广泛用于治疗对青霉胺不耐受的肝豆状核变性患者。这种罕见的慢性遗传病在中国已被纳入《第一批罕见病目录》。患者因肝脏铜转运受损而可能面临生命威胁，因此，曲恩汀的上市为这些患者带来了新的希望。

中国市场的里程碑

2022年9月，Orphalan公司的四盐酸曲恩汀薄膜衣片在中国递交了上市申请。这一申请经过严格的审查和评估，最终在2023年12月底获得了国家药品监督管理局的批准。这不仅是中国罕见病治疗领域的一个重要里程碑，也为患者提供了更多治疗选择。

市场供应与价格

目前，市场上已有几款仿制药可供选择。例如，印度MSN版的仿制药规格为250mg*100粒，价格约为343美元一盒；印度APOTHECON版的仿制药规格同样为250mg*100粒，价格约为278美元一盒。患者可以通过医院、药房等正规渠道购买该药物，遇到药物紧缺时，也可以通过正规的医疗服务机构进行购买。

曲恩汀(CUVRIOR)的用药注意事项

正确的服用方法

患者在使用曲恩汀时，应严格按照医嘱进行。推荐的成人起始日总剂量为300-3000mg，分两次服用。曲恩汀应在空腹时服用，至少饭前1小时或饭后2小时服用，并与其他食物或牛奶分开至少1小时。此外，服用曲恩汀与其他口服药物的时间间隔应至少为1小时。

避免与矿物质补充剂同时使用

在服用曲恩汀期间，应避免同时使用矿物质补充剂，如铁、锌、钙或镁，因为这些矿物质可能会减少铜的吸收。如果需要补充铁，可以在铁补充剂给药前2小时或给药后2小时服用曲恩汀。如果不能避免同时使用其他矿物质补充剂，至少在服用其他矿物质补充剂前1小时或后2小时服用曲恩汀。

定期监测肝功能和肺部状况

患者在使用曲恩汀期间，应定期监测肝功能和肺部状况，以预防可能出现的严重不良反应。医生通常会在治疗开始前、治疗3个月后以及此后每6个月评估一次血清非铜蓝蛋白铜(NCC)水平，并通过测量24小时尿铜排泄(UCE)来定期监测治疗效果。

特殊人群用药

对于孕妇及哺乳期妇女，已有数据显示使用曲恩汀不会增加重大出生缺陷、流产或其他不利的母亲或胎儿结局的风险。然而，未经治疗的威尔逊病可能会导致妊娠期疾病症状恶化，并增加有症状患者流产的风险。哺乳期女性在使用曲恩汀时，应权衡母乳喂养的益处与潜在风险。儿童患者服用曲恩汀的安全性和有效性尚未确定，因此在使用时应格外谨慎。