曲恩汀（CUVRIOR）是一种用于治疗肝豆状核变性的药物。肝豆状核变性（Wilson病）是一种罕见的遗传性疾病，由于铜代谢异常导致体内铜积累，进而损害肝脏、大脑和其他器官。曲恩汀通过与体内的铜离子结合，形成螯合物并促进其排出，从而减少铜的毒性作用。这种药物主要用于那些对青霉胺不耐受或用青霉胺治疗无效的患者。

曲恩汀的功效与适应症

主要功效

曲恩汀的主要功效在于其能够有效去除体内过量的铜。它通过与铜离子结合，形成稳定的螯合物，这些螯合物随后通过尿液排出体外。这一机制有助于减轻铜在组织中的沉积，从而缓解相关症状和防止进一步的器官损伤。曲恩汀的这一特性使其成为治疗肝豆状核变性的关键药物之一。

适应症

曲恩汀适用于对青霉胺不耐受或用青霉胺治疗无效的肝豆状核变性患者。青霉胺是一种常用的治疗肝豆状核变性的药物，但由于其可能引起严重的不良反应，一些患者无法继续使用。在这种情况下，曲恩汀作为一种替代疗法显得尤为重要。此外，曲恩汀还被用于维持治疗阶段，以防止铜的重新积累。

临床监测

为了确保治疗效果，患者在使用曲恩汀期间需要定期进行临床监测。这包括监测血清非铜蓝蛋白铜（NCC）水平和24小时尿铜排泄（UCE）。通常建议在治疗开始前、治疗3个月后以及此后每6个月进行一次监测。这些检查有助于医生及时调整治疗方案，确保最佳疗效。

用药注意事项

用法用量

成人患者口服曲恩汀的推荐起始日总剂量为300-3000毫克，分次服用，每日两次。如果每天需服用的曲恩汀片剂数量不能平均分配在每次服药时间里，应在第一个日剂量中服用正常数量的药物。曲恩汀应在空腹时服用，至少饭前1小时或饭后2小时，并与其他食物或牛奶分开至少1小时。

药物相互作用

在使用曲恩汀时，应避免同时使用矿物质补充剂，如铁、锌、钙或镁，因为这些矿物质会减少铜的吸收。如果必须使用这些补充剂，应在服用铁补充剂前或后至少2小时服用曲恩汀，或在服用其他矿物质补充剂前至少1小时或后至少2小时服用曲恩汀。此外，服用曲恩汀与其他口服药物也应至少间隔1小时。

特殊人群用药

对于孕妇和哺乳期妇女，目前的研究未发现曲恩汀与药物相关的重大出生缺陷、流产或其他不利的母亲或胎儿结局的风险。然而，未经治疗的威尔逊病可能会导致妊娠期疾病症状恶化，并增加有症状患者流产的风险。因此，孕妇和哺乳期妇女在使用曲恩汀时应咨询医生的意见。

儿童患者服用曲恩汀的安全性和有效性尚未确定。因此，在治疗儿童患者时应谨慎，并在医生的指导下进行。

通过合理使用曲恩汀并遵循上述注意事项，可以有效控制肝豆状核变性，改善患者的生活质量。如果您有任何疑问或不适，请及时咨询医生。