曲非肽是一种用于治疗Rett综合征的药物，对于患者来说，了解其价格、用途和注意事项是非常重要的。本文将详细介绍曲非肽的价格、适应症、用法用量以及用药注意事项。

曲非肽的价格

市场价格

曲非肽的市场价格因不同国家和地区而有所差异。在美国，曲非肽的价格大约为31050美元一瓶，规格为200mg/ml。而在国内，曲非肽尚未上市，因此无法在国内市场上购买到。患者如果需要使用曲非肽，通常需要通过国际渠道进行购买。

生产厂家

曲非肽由美国阿卡迪亚公司生产，该公司是一家专注于罕见病药物研发的生物制药公司。曲非肽的规格为200mg/ml，每瓶的价格约为31050美元。虽然价格较高，但考虑到Rett综合征的罕见性和严重性，这一价格在罕见病药物市场中并不算异常。

价格对比

与国内市场上的其他药物相比，曲非肽的价格显然偏高。例如，复方曲肽注射液的价格在80至136美元之间，主要用于治疗脑卒中或阿尔茨海默病。相比之下，曲非肽的价格几乎是一个数量级的差距，这主要是由于其研发成本高和市场需求有限所致。

用药注意事项

适应症

曲非肽适用于治疗Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。Rett综合征是一种罕见的神经发育障碍，主要影响女性，患者常表现为运动障碍、语言能力丧失等症状。曲非肽通过作用于IGF-1R靶点，帮助改善患者的症状。

用法用量

根据患者体重，每日早晚两次口服曲非肽。具体剂量应由专业医生根据患者的具体情况来决定。曲非肽可以随或不随食物一起服用。给药方式可以是口服或通过胃造口管给药，通过胃空肠(GJ)管给药必须通过G端口。应从药房获得校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量曲非肽和提供规定剂量。家用量杯不适合作为测量工具。

不良反应

最常见的不良反应是腹泻和呕吐，这些症状发生在至少10%的曲非肽治疗患者中，且比安慰剂组高出2%。如果出现腹泻，患者应通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分。如果发生严重腹泻或怀疑脱水，需减少剂量，中断或停服曲非肽。

特殊人群用药

目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险数据。母乳喂养对婴儿的发育和健康的益处，应与母亲对曲非肽的临床需求、曲非肽或潜在母体疾病，以及对母乳喂养婴儿存在的任何潜在不良影响一起考虑。对于2岁以下的儿童患者，曲非肽的安全性和有效性尚未确定。老年人的肾功能更容易出现下降，如果给老年人服用曲非肽，需要监测老年人的肾功能。

贮存方法

开瓶前后曲非肽口服溶液瓶均要保持直立存放，并在2°C至8°C(36°F至46°F)冷藏保存。不要冷冻曲非肽。盖紧防儿童帽。首次开瓶14天后，丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

药物相互作用

曲非肽是一种弱CYP3A4抑制剂。当曲非肽与含有CYP3A4的药物联合使用时，血浆中的CYP3A4底物的浓度可能会增加，可能会导致严重毒性，应密切监测底物血浆浓度的微小变化。如果其他药物跟曲非肽合用，血浆中的有机阴离子转运多肽1B1和有机阴离子转运多肽1B3的浓度可能会升高，避免与有机阴离子转运多肽1B1和有机阴离子转运多肽1B3底物同时使用，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。

监测与调整

监测患者体重，如果出现明显的体重减轻，应减少剂量，中断治疗或停服曲非肽。给药后约2-3小时达到最大药物浓度。根据质量平衡研究，口服12000mg曲非肽后，体内至少84%的给药剂量被吸收。曲非肽与高脂肪膳食共同给药的效果对曲非肽的总暴露量(AUC0-inf)没有影响，并使曲非肽的峰值血浆浓度(Cmax)降低了约20%。口服曲非肽在健康受试者中的有效消除半衰期约为1.5小时。曲非肽不被CYP450酶显著代谢，肝脏代谢不是曲非肽消除的重要途径。