曲非奈肽（Daybue），通用名为 trofinetide，是一种用于治疗 Rett 综合征的药物。Rett 综合征是一种主要影响女性的神经发育障碍，通常在 6-18 个月大时开始出现症状。本文将详细介绍曲非奈肽的说明书、医保信息、价格、疗效和副作用。

曲非奈肽（Daybue）说明书

基本信息

曲非奈肽（Daybue）是一种类胰岛素生长因子 I (IGF-1) 氨基末端三肽的合成类似物，旨在通过减少神经炎症和支持突触功能来治疗 Rett 综合征的核心症状。该药物由美国阿卡迪亚公司生产，规格为 200mg/ml，价格约为 31,050 美元一瓶。

适应症

曲非奈肽适用于治疗 Rett 综合征的成人和 2 岁及以上的儿童患者。Rett 综合征的主要表现为运动障碍、智力障碍和语言障碍等，曲非奈肽通过调节神经炎症和促进突触发育来改善这些症状。

用法用量

根据患者体重，每日早晚两次口服曲非奈肽。具体的剂量应咨询专业医生。曲非奈肽可以随或不随食物一起服用。给药方式包括口服或通过胃造口管给药，通过胃空肠 (GJ) 管给药必须通过 G 端口。首次开瓶 14 天后，丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

药代动力学

给药后约 2-3 小时达到最大药物浓度。根据质量平衡研究，口服 12,000mg 曲非奈肽后，体内至少 84% 的给药剂量被吸收。曲非奈肽与高脂肪膳食共同给药的效果对曲非奈肽的总暴露量 (AUC_0-inf) 没有影响，并使曲非奈肽的峰值血浆浓度 (C_max) 降低了约 20%。口服曲非奈肽在健康受试者中的有效消除半衰期约为 1.5 小时。曲非奈肽不被 CYP450 酶显著代谢，肝脏代谢不是曲非奈肽消除的重要途径。

不良反应

最常见的不良反应（发生在至少 10% 的曲非肽治疗患者中，比安慰剂组至少高出 2%）是腹泻和呕吐。如果出现严重腹泻或怀疑脱水，需减少剂量，中断或停服曲非肽。监测患者体重，如果出现明显的体重减轻，应减少剂量，中断治疗或停服曲非奈肽。

用药注意事项

贮存方法

开瓶前后曲非肽口服溶液瓶均要保持直立存放，并在 2°C 至 8°C (36°F 至 46°F) 冷藏保存。不要冷冻曲非肽。盖紧防儿童帽。

有效期

曲非肽的有效期为 24 个月。首次开瓶 14 天后，丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

特殊人群用药

孕妇：目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险的数据。

哺乳期妇女：尚无关于母乳中是否存在曲非肽或其代谢物，对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量的影响信息。母乳喂养对婴儿的发育和健康的益处，应与母亲对曲非肽的临床需求、曲非肽或潜在母体疾病，以及对母乳喂养婴儿存在的任何潜在不良影响一起考虑。

儿童：曲非肽治疗 Rett 综合征的安全性和有效性已在 2 岁及以上的儿科患者中得到证实。对 2 岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。

老年人：曲非肽的临床研究没有纳入 65 岁及以上的患者。已知曲非肽主要通过肾脏排出。老年人的肾功能更容易出现下降，如果给老年人服用曲非肽，需要监测老年人的肾功能。

药物相互作用

曲非肽是一种弱 CYP3A4 抑制剂。当曲非肽与含有 CYP3A4 的药物联合使用时，血浆中的 CYP3A4 底物的浓度可能会增加，可能会导致严重毒性，应密切监测底物血浆浓度的微小变化。如果其他药物跟曲非肽合用，血浆中的有机阴离子转运多肽 1B1 和有机阴离子转运多肽 1B3 的浓度可能会升高，避免与有机阴离子转运多肽 1B1 和有机阴离子转运多肽 1B3 底物同时使用，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。

日常注意事项

患者在开始服用曲非肽之前应停用泻药，如果出现腹泻，患者应通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分。建议患者定期进行体检和相关检查，以监测药物的疗效和安全性。