曲非肽（Daybue, trofinetide）是一种用于治疗Rett综合征的口服溶液。Rett综合征是一种罕见的神经系统疾病，主要影响女孩，导致严重的发育障碍。本文将详细介绍曲非肽的推荐剂量、给药方式、贮存方法、有效期、药代动力学以及用药注意事项。

曲非肽（Daybue, trofinetide）用药指南

推荐剂量

根据患者体重，每日早晚两次口服曲非肽，具体剂量请咨询专业医生。曲非肽可以随或不随食物一起服用。首次开瓶14天后，丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

给药方式

曲非肽可以通过口服或通过胃造口管给药，通过胃空肠（GJ）管给药必须通过G端口。应从药房获得校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量曲非肽和提供规定剂量。家用量杯不适合作为测量工具。

贮存方法

曲非肽口服溶液瓶在开瓶前后均要保持直立存放，并在2°C至8°C（36°F至46°F）的冷藏条件下保存。不要冷冻曲非肽。盖紧防儿童帽。

有效期

曲非肽的有效期为24个月。

药代动力学

给药后约2-3小时达到最大药物浓度。根据质量平衡研究，口服12000mg曲非肽后，体内至少84%的给药剂量被吸收。曲非肽与高脂肪膳食共同给药的效果对曲非肽的总暴露量（AUC_0-inf）没有影响，并使曲非肽的峰值血浆浓度（C_max）降低了约20%。口服曲非肽在健康受试者中的有效消除半衰期约为1.5小时。曲非肽不被CYP450酶显著代谢，肝脏代谢不是曲非肽消除的重要途径。

了解这些药代动力学特点有助于更好地掌握曲非肽的使用方法和效果，从而提高治疗效果。

用药注意事项

常见不良反应

最常见的不良反应（发生在至少10%的曲非肽治疗患者中，比安慰剂组至少高出2%）是腹泻和呕吐。建议患者在开始服用曲非肽之前停用泻药，如果出现腹泻，患者应通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分。

严重腹泻或脱水

如果发生严重腹泻或怀疑脱水，需减少剂量，中断或停服曲非肽。监测患者体重，如果出现明显的体重减轻，应减少剂量，中断治疗或停服曲非肽。

特殊人群用药

孕妇

目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险的数据。因此，孕妇在使用曲非肽前应谨慎，并咨询医生的意见。

哺乳期妇女

尚无关于母乳中是否存在曲非肽或其代谢物，对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量的影响信息。母乳喂养对婴儿的发育和健康的益处，应与母亲对曲非肽的临床需求、曲非肽或潜在母体疾病，以及对母乳喂养婴儿存在的任何潜在不良影响一起考虑。

儿童

曲非肽治疗Rett综合征的安全性和有效性已在2岁及以上的儿科患者中得到证实。对2岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。

老年人

曲非肽的临床研究没有纳入65岁及以上的患者。已知曲非肽主要通过肾脏排出。老年人的肾功能更容易出现下降，如果给老年人服用曲非肽，需要监测老年人的肾功能。

肾功能损害

尚未开展专门的临床研究来评估曲非肽在肾功能损害受试者中的药代动力学。该药物主要通过肾脏清除，因此不建议中度或重度肾功能损害者服用曲非肽。

药物相互作用

曲非肽是一种弱CYP3A4抑制剂。当曲非肽与含有CYP3A4的药物联合使用时，血浆中的CYP3A4底物的浓度可能会增加，可能会导致严重毒性，应密切监测底物血浆浓度的微小变化。如果其他药物跟曲非肽合用，血浆中的有机阴离子转运多肽1B1和有机阴离子转运多肽1B3的浓度可能会升高，避免与有机阴离子转运多肽1B1和有机阴离子转运多肽1B3底物同时使用，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。

遵循以上用药指南和注意事项，可以最大限度地发挥曲非肽的治疗效果，同时减少不良反应的风险，保障患者的安全和健康。