阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂（Pulmozyme，通用名：dornase alfa）是一种靶向囊性纤维化（CF）患者气道黏液病理核心机制的创新生物制剂，通过水解气道中过度积聚的细胞外DNA，显著降低痰液黏稠度，从而改善肺通气功能、减少急性肺部感染频率。该药自1993年在美国FDA获批以来，已成为CF标准治疗的重要组成部分。然而，根据当前可查证的权威资料，Pulmozyme尚未在中国大陆正式上市，亦未被纳入国家基本医疗保险药品目录，国内医疗机构及零售药房均无合法供应渠道。

Pulmozyme（阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂）上市状态与获取途径

国内尚未获批上市

多份资料明确指出，Pulmozyme目前“尚未在中国上市”（见文档[2][3]），其国际注册规格为2.5 mg/2.5 mL单剂量安瓿，每盒含30支。由于缺乏中国国家药品监督管理局（NMPA）的进口注册批件，该产品无法通过常规医院处方或社会药房流通。临床使用仅限于经特别审批的临床研究、同情用药项目或符合规定的境外医疗合作路径，普通患者无法在境内合法处方获得。

价格稳定且以美元计价

国际市场统一采用原研药定价体系，标准包装（2.5 mg/2.5 mL × 30支）单盒售价为1350美元（文档[1][2]）；另有信息显示实际终端采购价区间为1520–1530美元（文档[4]），差异可能源于物流、关税、分销层级及汇率波动。所有价格表述均未折算为人民币或其他货币，严格维持美元标价，体现其作为境外原研药的定价逻辑与流通属性。

无仿制药可用

截至目前，全球范围内尚无获批上市的dornase alfa仿制药（文档[2]）。这意味着患者若需使用该活性成分，唯一可选来源仅为原研厂商Genentech生产的Pulmozyme。其分子本质为重组人脱氧核糖核酸酶I（rhDNase），高度依赖精密发酵与蛋白纯化工艺，技术壁垒较高，短期内难以出现结构与功能等效的替代产品。

规范使用与安全贮存要点

严格冷链管理

该药为温度敏感型生物制剂，必须全程冷藏保存：未开封样品应置于2°C至8°C环境中，并始终保留在原装铝箔保护袋内避光防热（文档[6]）。一旦打开箔袋，剩余未用安瓿须继续冷藏；若暴露于室温（22°C–28°C）累计超60小时，则必须弃用。运输过程同样需维持冷藏条件，严禁冷冻或阳光直射。

独立雾化，禁止混配

每次使用前须检查安瓿是否泄漏，溶液必须为透明无色；若出现混浊或变色，立即丢弃（文档[5]）。给药仅限专用雾化设备——推荐喷射雾化器或振动筛孔雾化器，且不得与其他药物稀释或共雾化。混合可能导致蛋白变性、酶活性下降或未知理化反应，影响疗效与安全性（文档[5]）。

适用人群与剂量确认

适用于儿童及成人囊性纤维化患者，推荐剂量为每日一次、每次2.5 mg（即1支安瓿），通过适配雾化系统吸入。eRapid雾化器仅适用于能自主使用口含器的患者，不可用于需面罩给药的低龄儿童（文档[7][9]）。用药前须由呼吸专科医师评估肺功能（如FVC≥预测值40%），并结合整体治疗方案制定个体化用药计划。