恩曲替尼（罗圣全®）是一种靶向泛TRK（原肌球蛋白受体激酶）及ROS1（一种编码受体酪氨酸激酶）的具有中枢神经系统活性的强效选择性抑制剂，能够穿过血脑屏障。该药物由罗氏公司开发，适用于携带NTRK融合基因的实体瘤和ROS1阳性的非小细胞肺癌患者。恩曲替尼通过抑制TRK和ROS1激酶的活性，有效阻断肿瘤细胞的生长和分裂，从而减缓或阻止疾病的进展。

功效与适应症

1. NTRK基因融合阳性实体瘤

恩曲替尼适用于12岁及以上的成人和儿童患者，这些患者经充分验证的检测方法诊断为携带NTRK融合基因且不包括已知获得性耐药突变的实体瘤。这类实体瘤通常包括但不限于乳腺癌、结肠癌、肺癌、甲状腺癌、唾液腺癌和软组织肉瘤等。恩曲替尼通过抑制TRK激酶的活性，有效抑制肿瘤细胞的生长和转移，从而延长患者的生存期。

2. ROS1阳性的非小细胞肺癌

恩曲替尼适用于ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。ROS1基因融合在非小细胞肺癌中是一个相对少见的分子事件，但恩曲替尼已被证明对这种类型的肺癌有显著疗效。通过抑制ROS1融合蛋白激酶的活性，恩曲替尼可以阻断肿瘤细胞的生长和分裂，从而减缓或阻止疾病的进展。

3. 临床表现与疗效

在基于ALKA-372-001、STARTRK-1和STARTRK-2三项研究的汇总分析中，恩曲替尼显示出显著的疗效。对于基线无脑转移的ROS1患者，恩曲替尼治疗12个月后，仅1%的患者发生颅内转移，这提示了恩曲替尼在预防脑转移方面的有效作用。同时，对于基线具有可测量CNS病灶的患者，恩曲替尼治疗的颅内ORR可达到80%，验证了其强效控制CNS病灶的效果。

用药注意事项

1. 用法用量

成人推荐剂量为600毫克，口服，每日一次。年满12岁的儿童患者推荐剂量为：体表面积1.11-1.50平方米的患者，400毫克；体表面积≥1.51平方米的患者，600毫克，口服，每日一次。如患者漏服，可补服，除非距离下一次服药不足12小时。如患者服用恩曲替尼后马上呕吐，患者可再次服药。

2. 不良反应与管理

恩曲替尼的常见不良反应包括腹部或胃痛、视力模糊、夜间视力困难、头晕、发烧、头痛、眼睛对阳光的敏感性增加、皮疹、关节疼痛、食欲不振、腰痛、侧痛、恶心呕吐、平衡问题、困倦或异常困倦、脚或小腿肿胀等。这些不良反应大多数为1/2级，容易管理。医生会根据患者的个体情况调整剂量或提供相应的支持治疗。

3. 日常注意事项

在使用恩曲替尼期间，患者应定期进行血液检查和其他相关检查，以监测药物的疗效和不良反应。患者应避免驾驶或操作重型机械，因为恩曲替尼可能会引起头晕或困倦。此外，患者应避免暴露在强烈的阳光下，因为药物可能会增加眼睛对阳光的敏感性。患者应遵循医生的指导，按时服药，并定期复诊，以便及时调整治疗方案。