依利格鲁司（Cerdelga）是一种用于治疗1型戈谢病（Gaucher Disease Type 1, GD1）的口服药物。该药物于2014年获得美国食品药物管理局（FDA）的批准，适用于经FDA批准的试验检测为CYP2D6广泛代谢物（EMs）、中间代谢物（IMs）或不良代谢物（PMs）的成年患者的长期治疗。本文将详细介绍依利格鲁司的适应症、用法用量、不良反应及注意事项。

依利格鲁司（Cerdelga）的基本信息

依利格鲁司是一种结构类似于葡萄糖苷酰鞘氨醇的化合物，对葡萄糖苷酰鞘氨醇合成酶具有抑制作用，从而减少葡萄糖苷酰鞘氨醇的积累。这种药物可以减缓1型戈谢病的症状进展，改善患者的生活质量。

适应症

依利格鲁司适用于经FDA批准的试验检测为CYP2D6广泛代谢物（EMs）、中间代谢物（IMs）或不良代谢物（PMs）的成年患者的长期治疗。该药物主要用于减轻1型戈谢病的症状，如脾肿大、肝肿大、贫血和骨病变等。

用法用量

依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的CYP2D6代谢状态。具体剂量应由专业医生根据患者的个体情况确定。一般情况下，推荐剂量如下：

• CYP2D6广泛代谢物（EMs）和中间代谢物（IMs）：每天两次，每次84mg。
• CYP2D6不良代谢物（PMs）：每天一次，每次84mg。

在服用CYP2D6抑制剂（如胺碘酮、西咪替丁等）或CYP3A抑制剂（如伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等）的患者中，应将依利格鲁司的给药频率降低至每天一次，每次84mg。患者应整个吞下胶囊，最好用水，不要压碎、溶解或打开胶囊。餐前餐后都可以服用，但应避免与葡萄柚或葡萄柚汁一同服用。

不良反应

最常见的不良反应（发生率≥10%）包括：疲劳、头痛、恶心、腹泻、背痛、四肢疼痛和上腹痛。其他较少见的不良反应包括心电图变化和心律失常的潜在风险。在伊利格司他血浆浓度显著升高时，可能会导致PR、QTc和QRS心电图间隔增加，增加心律失常的风险。

用药注意事项

为了确保依利格鲁司的安全和有效使用，患者和医疗人员应注意以下事项。

药物相互作用

CYP2D6抑制剂或CYP3A抑制剂可能会增加依利格鲁司的浓度，增加心律失常的风险。强CYP3A诱导剂则会降低依利格鲁司的浓度，可能降低药物的疗效。因此，在使用这些药物时，应密切监测患者的反应，并根据需要调整剂量。常见的CYP2D6抑制剂包括胺碘酮、西咪替丁等；常见的CYP3A抑制剂包括伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等。

特殊人群用药

依利格鲁司在儿童患者中的安全性和有效性尚未确定。孕妇和哺乳期妇女应谨慎使用，除非预期的益处大于潜在的风险。老年患者在使用依利格鲁司时也应密切监测，因为他们的代谢能力可能较弱。

存储条件

依利格鲁司应储存在68°F至77°F（20°C至25°C）的温度范围内，允许在59°F至86°F（15°C至30°C）之间短时间移动。应避免将药物暴露在极端高温或低温环境中。同时，应将药物放在干燥、通风良好的地方，避免受潮。药品应远离阳光直射，存放在避光的地方。

依利格鲁司是一种有效的治疗1型戈谢病的药物，但患者在使用过程中应严格遵循医嘱，注意药物相互作用和特殊人群的用药安全。通过合理的用药和管理，可以最大限度地发挥药物的治疗效果，提高患者的生活质量。