依利格鲁司（Cerdelga）是一种用于治疗1型戈谢病（Gaucher disease type 1, GD1）的药物。该药物通过抑制体内特定酶的生成，减少有害物质的积累，从而改善患者的症状。本文将详细介绍依利格鲁司的适应症、用法用量、不良反应及注意事项，帮助患者更好地了解和使用该药物。

依利格鲁司（Cerdelga）基本信息

适应症

依利格鲁司适用于经FDA批准的试验检测为CYP2D6广泛代谢物（EMs）、中间代谢物（IMs）或不良代谢物（PMs）的1型戈谢病（GD1）成年患者的长期治疗。戈谢病是一种遗传性代谢疾病，患者体内缺乏一种重要的酶——葡萄糖脑苷脂酶（glucocerebrosidase），导致脂质在体内大量积累，引起多种器官功能障碍。

用法用量

依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的CYP2D6代谢状态。具体的剂量应由专业医生根据患者的具体情况确定。一般情况下：

• 对于CYP2D6广泛代谢物（EMs）和中间代谢物（IMs）的患者，推荐剂量为84毫克，每日两次。
• 对于CYP2D6不良代谢物（PMs）的患者，推荐剂量为84毫克，每日一次。

在服用CYP2D6抑制剂（如胺碘酮、西咪替丁）或CYP3A抑制剂（如伊曲康唑、伊马替尼、红霉素）的患者中，需要调整剂量。例如，对于有无肝损伤的CYP2D6 EMs和IMs患者，将CERDELGA 84毫克的给药频率降低至每日一次。

价格与规格

依利格鲁司尚未在中国上市，未进入中国医保，市面上目前没有仿制药。法国赛诺菲版原研药的价格为每盒约33,599美元。每盒包含一定数量的胶囊，具体数量和包装规格请参见药品说明书或咨询医生。

用药注意事项

使用前的准备

在开始使用依利格鲁司前，患者需要进行全面的身体检查，包括血液检查、心电图和眼底检查等，以确保患者适合使用该药物。此外，患者需要确诊为1型戈谢病并且年满18岁。

不良反应

依利格鲁司的常见不良反应包括疲劳、头痛、恶心、腹泻、背痛、四肢疼痛和上腹痛等。这些不良反应通常较轻，多数患者能够耐受。然而，如果出现严重的不良反应，如心律失常、QT间期延长等症状，应立即停止用药并咨询医生。

药物相互作用

CYP2D6抑制剂或CYP3A抑制剂可能会增加依利格鲁司的血浆浓度，从而增加心律失常的风险。因此，在使用这些抑制剂的患者中，应谨慎使用依利格鲁司，并根据医生的建议调整剂量。强CYP3A诱导剂会降低依利格鲁司的浓度，可能影响药物的疗效，也需谨慎使用。

特殊人群用药

依利格鲁司在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定，因此不建议在儿童中使用。孕妇和哺乳期妇女使用依利格鲁司的安全性也尚未明确，应在医生指导下权衡利弊后决定是否使用。

储存与有效期

依利格鲁司应储存在68°F至77°F（20°C至25°C）的环境中，允许在59°F至86°F（15°C至30°C）之间移动。药品的有效期为24个月。请在药品有效期内使用，超过有效期的药品不应再使用。