恩西地平（Enasidenib，商品名IDHIFA）是一种用于治疗急性髓性白血病（AML）的药物，特别是针对那些携带IDH2突变的复发性或难治性AML患者。本文将详细介绍恩西地平的适应症、作用与功效、用法用量、副作用及注意事项，帮助患者更好地了解和使用该药物。

恩西地平的作用与功效

适应症

恩西地平主要适用于治疗经FDA批准的检测发现存在异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变的复发性或难治性急性髓性白血病（AML）成人患者。这种突变导致细胞内的代谢异常，进而影响正常的造血功能。恩西地平通过抑制IDH2突变酶的活性，恢复正常的代谢过程，从而减缓或阻止癌细胞的生长。

作用机制

恩西地平是一种口服的小分子抑制剂，专门针对IDH2突变酶。这种突变酶在AML患者中常见，会导致细胞内的代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）积累，进而干扰正常的DNA甲基化过程，促进癌细胞的增殖。恩西地平通过抑制IDH2突变酶的活性，减少2-HG的生成，恢复正常的DNA甲基化，从而抑制癌细胞的生长和扩散。

用法用量

恩西地平的推荐剂量为100mg，每日口服一次，伴或不伴食物。患者应每天在大约同一时间服用药物，以维持稳定的血药浓度。如果漏服一剂或呕吐，应在同一天尽快补服，并在第二天恢复正常用药计划。治疗应持续进行，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。对于没有疾病进展或不可接受毒性的患者，至少治疗6个月，以留出临床反应的时间。

用药注意事项

剂量调整和毒性监测

在使用恩西地平前，应评估患者的白细胞增多症和肿瘤溶解综合征的血细胞计数和血液化学成分。治疗的前3个月内，每两周监测一次这些指标，及时处理任何异常情况。如果患者出现毒性反应，应中断给药或减少剂量。常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高和食欲下降。

特殊人群用药

恩西地平的安全性和有效性在儿童中尚未确定。老年人使用时，与年轻人相比，安全性和有效性总体上没有显著差异。轻度肝功能损害的患者使用恩西地平时，全身暴露量不会显著改变，但仍需谨慎。重度肝功能损害的患者应避免使用。肾功能损害的患者使用时，全身暴露量也不会显著改变。

药物相互作用

恩西地平与其他药物可能存在相互作用。例如，与CYP1A2和CYP2C19底物同时使用可能会增加底物药物的全身暴露量，增加不良反应的风险。与CYP3A底物同时使用可能会降低底物药物的全身暴露量，降低药物的功效。与OATP1B1、OATP1B3和BCRP底物同时使用也可能会增加底物药物的全身暴露量。因此，患者在使用恩西地平时，应避免与这些药物同时使用，除非有明确的医疗指示。

孕妇和哺乳期妇女用药

恩西地平可能对胎儿造成伤害，因此孕妇应避免使用。育龄女性及其伴侣在服药期间及停药后2个月内应采取有效的避孕措施。哺乳期妇女在治疗期间及停药后2个月内应停止哺乳，因为目前尚不清楚恩西地平是否会分布到母乳中。

储存条件

恩西地平应储存在20-25°C（允许偏差在15-30°C之间）的环境中，避免暴露在极端高温或低温条件下。药物应放在原装容器中，密封保存，避免光照和潮湿。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师。

价格信息

恩西地平在美国Celgene公司出品的100mg*30粒的规格售价约为44,376美元一盒。孟加拉Ziska制药生产的50mg*60片的规格价格约为617美元一盒。老挝Luang Lao制药生产的50mg*30片规格价格约为185美元。孟加拉珠峰制药生产的50mg*30片规格价格约为658美元一盒。

结论

恩西地平是一种重要的治疗IDH2突变型复发性或难治性急性髓性白血病的药物。患者在使用过程中应严格按照医嘱用药，注意剂量调整和毒性监测，避免不必要的药物相互作用，确保药物的最佳疗效和安全性。