普拉替尼（GAVRETO），是一种新型的选择性RET抑制剂，由美国安进公司（Amgen）研发，主要用于治疗RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）和RET融合阳性的甲状腺癌。本文将详细介绍普拉替尼的说明书、医保情况、价格、疗效及副作用，以帮助患者更好地了解这一药物。

普拉替尼说明书

基本概况

普拉替尼（GAVRETO），英文名称为Pralsetinib，商品名为普吉华。该药物于2020年9月4日获得美国FDA批准，并于2021年3月24日在中国获批上市。普拉替尼的主要成分是Pralsetinib，剂型为胶囊制剂，每粒胶囊含100mg普拉替尼。药物的性状为淡蓝色、不透明的硬质羟丙基甲基纤维素（HPMC）胶囊。

适应症

普拉替尼适用于经FDA批准的检测确认存在RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC），以及需要全身治疗且放射性碘难治性（如果放射性碘适用）的RET融合阳性晚期或转移性甲状腺癌。这些适应症基于药物对RET基因突变的高选择性和强效抑制作用。

用法用量

普拉替尼的推荐剂量为400mg口服，每日一次，空腹服用（即在服用普拉替尼前至少2小时和服用后至少1小时不可进食）。患者应持续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。如出现不良反应，应根据医生的建议进行剂量调整。

医保与价格

普拉替尼已于2022年纳入中国医保。原研药的价格为2384美元/盒（100mg*120粒），裸瓶价格为2028美元/盒。老挝卢修斯生产的仿制药价格为617美元/盒（100mg*120粒）。患者可通过医院、药房或正规的医疗服务机构购买该药物，但需注意药品的真伪和生产日期，避免购买假药或劣药。

疗效

普拉替尼作为一种选择性RET抑制剂，对RET基因融合阳性的非小细胞肺癌和甲状腺癌具有显著的疗效。临床试验数据显示，普拉替尼在治疗RET融合阳性的非小细胞肺癌患者中，客观缓解率（ORR）可达60%以上，且缓解持续时间较长。对于RET融合阳性的甲状腺癌患者，普拉替尼同样表现出较高的缓解率和持久的疗效。

副作用

普拉替尼的常见不良反应包括肌肉骨骼疼痛、便秘、高血压、腹泻、疲劳、水肿、发热和咳嗽。严重的不良反应包括3-4级实验室异常，如淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、血红蛋白减少、磷酸盐减少、白细胞减少、钠减少、谷草转氨酶（AST）增加、谷丙转氨酶（ALT）增加、钙减少（校正后）、血小板减少、碱性磷酸酶增加、钾增加、钾减少和胆红素增加。患者在使用过程中应定期监测血压、肝功能和肺部状况，以便及时发现并处理不良反应。

用药注意事项

贮存方法

普拉替尼应储存在20-25°C的室温中，避免极端高温或低温环境，防止药物结构和药效发生变化。药物应放在原装容器中，密封保存，避免污染和损坏。同时，应选择干燥、通风良好的地方存放，防止药物受潮。此外，药物应远离阳光直射，避免光照对其稳定性产生不利影响。

药物相互作用

普拉替尼与强效或中度CYP3A诱导剂联合使用可能会减少普拉替尼的暴露量，从而降低疗效。因此，应避免与这些药物同时使用。常见的强效CYP3A诱导剂包括利福平（抗结核）、利福喷丁（抗结核、抗麻风）、苯妥英（抗癫痫、抗心律失常）、卡马西平（抗癫痫、镇痛）、巴比妥（抗惊厥、抗癫痫）和圣约翰草（治疗抑郁症、焦虑、失眠）。如果不可避免，应根据医生的建议增加普拉替尼的剂量。

特殊人群用药

孕妇和哺乳期妇女应谨慎使用普拉替尼，因为它可能会对胎儿造成损害。哺乳期妇女在使用普拉替尼治疗期间和最后一次给药后1周内不应母乳喂养。有生殖能力的女性在普拉替尼治疗期间和末次给药后2周内应采取有效的非激素避孕措施。有生殖能力女性伴侣的男性患者在普拉替尼治疗期间和末次给药后1周内也应采取有效的避孕措施。儿童患者的安全性和有效性已在12岁及以上RET融合阳性甲状腺癌的儿童患者中得到证实，但仍需在医生指导下使用。老年患者使用普拉替尼时无明显差异，但也应在医生指导下使用。