普拉替尼（Pralsetinib）是一种高选择性的受体酪氨酸激酶RET抑制剂，主要用于治疗RET基因突变或融合的癌症，尤其是非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺癌。该药物由美国罗氏下属公司Blueprint Medicines研发，并于2020年9月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。普拉替尼以其高效性和高选择性而著称，能够有效抑制RET基因及其下游分子的磷酸化，从而阻止癌细胞的生长和扩散。

普拉替尼（Pralsetinib）的基本信息

药物成分与规格

每粒普拉替尼胶囊含有100毫克的活性成分Pralsetinib。该药物通常以100毫克/120粒的规格供应。普拉替尼是一种强效的RET抑制剂，能够特异性地结合并抑制RET受体，从而阻断其信号传导途径，减少癌细胞的增殖和存活。

适应症

普拉替尼适用于治疗以下类型的癌症：
1. **RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）**：普拉替尼可用于治疗经FDA批准的检测方法确认的RET融合阳性的成人非小细胞肺癌患者。
2. **RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）**：普拉替尼可用于治疗需要全身治疗且放射性碘难治性（如果适用）的RET突变型甲状腺髓样癌患者。
3. **RET融合阳性甲状腺癌**：普拉替尼可用于治疗需要全身治疗且放射性碘难治性（如果适用）的RET融合阳性甲状腺癌患者。

价格与购买渠道

普拉替尼的价格因地区和销售渠道的不同而有所差异。在美国市场，一盒100毫克/120粒的普拉替尼胶囊的价格约为13,000美元。患者可以通过医院、药店或在线医疗平台购买该药物。购买前应咨询医生或药师，了解具体的购买流程和注意事项。

用药注意事项与日常管理

剂量与用法

普拉替尼的常用剂量为每日一次，每次400毫克（即四粒100毫克胶囊）。患者应在每天相同的时间口服药物，且不受食物影响。在开始治疗前，应进行RET基因检测，以确认患者的RET状态。医生会根据患者的具体情况调整剂量。

存储条件

普拉替尼应储存在20-25°C的室温环境中，避免暴露在极端高温或低温条件下。药物应密封保存，防止受潮和光照。建议将药物放在原装容器中，不要与其他药物混合或转移，以免污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应及时联系医生或药剂师。

不良反应与管理

普拉替尼的常见不良反应包括肌肉骨骼疼痛、便秘、高血压、腹泻、疲劳、水肿、发热和咳嗽。严重的不良反应可能包括淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、血红蛋白减少、磷酸盐减少、白细胞减少、钠减少、谷草转氨酶（AST）增加、谷丙转氨酶（ALT）增加、钙减少（校正后）、血小板减少、碱性磷酸酶增加、钾增加、钾减少和胆红素增加。如果出现严重不良反应，应立即停药并就医。

特殊人群用药

**孕妇及哺乳期妇女**：普拉替尼可能会对胎儿造成损害，孕妇在使用前应被告知潜在的风险。建议哺乳期妇女在使用普拉替尼治疗期间和最后一次给药后一周内不要母乳喂养。
**有生殖能力的患者**：建议有生殖能力的女性在治疗期间和末次给药后两周内采取有效的非激素避孕措施；男性患者在治疗期间和末次给药后一周内也应采取有效的避孕措施。
**儿童患者**：普拉替尼的安全性和有效性已在12岁及以上的RET融合阳性甲状腺癌儿童患者中得到证实。儿童患者应在接受医生指导的情况下使用该药物。
**老年患者**：老年人使用普拉替尼与年轻患者相比无显著差异，但仍需在医生指导下使用。