曲非肽（Daybue, trofinetide）是一种用于治疗Rett综合征的创新药物。Rett综合征是一种罕见的神经发育障碍，主要影响女孩，其特点是发育早期的正常进展后出现退化，包括运动技能和语言能力的丧失。曲非肽通过减少神经炎症和支持突触功能来改善患者的症状，成为首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗Rett综合征的药物。

曲非肽的基本信息

药物概述

曲非肽是一种类胰岛素生长因子I（IGF-1）氨基末端三肽的合成类似物。它通过模拟IGF-1的作用，减少神经炎症和支持突触功能，从而改善Rett综合征患者的症状。曲非肽在美国由阿卡迪亚公司生产，规格为200mg/ml，价格约为31050美元一瓶。该药物尚未在中国上市，也没有进入中国医保，市面上目前没有仿制药。

适应症和作用机制

曲非肽适用于治疗Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。其主要适应靶点是IGF-1R。Rett综合征的病理机制涉及神经元之间的连接受损，导致神经信号传递异常。曲非肽通过减少神经炎症和支持突触功能，有助于恢复这些连接，从而改善患者的症状。

药物剂型和性状

曲非肽的剂型为口服溶液剂，每瓶含有200mg/ml的粉红色到红色的草莓味溶液。患者需要根据体重和医生的指导，每日早晚两次口服该药物。曲非肽可以随或不随食物一起服用，也可以通过胃造口管或胃空肠管给药。

用药注意事项

剂量和给药方式

根据患者的体重，每日早晚两次口服曲非肽。具体剂量应由专业医生确定。曲非肽可以随或不随食物一起服用。给药方式包括口服或通过胃造口管给药，通过胃空肠（GJ）管给药必须通过G端口。患者应使用校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量药物剂量。家庭常用的量杯不适合用于测量曲非肽。

不良反应和处理措施

最常见的不良反应是腹泻和呕吐，这些症状发生在至少10%的曲非肽治疗患者中，且比安慰剂组高出2%。患者在开始服用曲非肽前应停用泻药。如果出现腹泻，患者应及时通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分。如果发生严重腹泻或怀疑脱水，应减少剂量、中断或停服曲非肽。同时，监测患者的体重，如果出现明显的体重减轻，也应减少剂量、中断治疗或停服曲非肽。

特殊人群用药

目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险数据。对于哺乳期妇女，尚无关于母乳中是否存在曲非肽或其代谢物的信息，因此在决定是否继续母乳喂养时，应综合考虑母乳喂养对婴儿的益处、母亲对曲非肽的临床需求、曲非肽或潜在母体疾病对母乳喂养婴儿的潜在不良影响。