曲非肽（trofinetide），又名曲非奈肽，是一种类胰岛素生长因子 I (IGF-1) 氨基末端三肽合成类似物。它主要用于治疗 Rett 综合征，这是一种罕见的神经系统疾病，主要影响女孩和妇女。曲非肽通过减少神经炎症和支持突触功能，从而改善患者的症状。本文将详细介绍曲非肽的药理作用、适应症、用法用量、不良反应以及特殊人群用药注意事项。

曲非肽（trofinetide）的药理作用与适应症

药理作用

曲非肽是一种类胰岛素生长因子 I (IGF-1) 氨基末端三肽合成类似物，其主要作用机制是通过减少神经炎症和支持突触功能来改善 Rett 综合征的症状。研究表明，曲非肽能够促进神经元的生长和修复，减少神经细胞的死亡，从而缓解患者的认知和运动障碍。

适应症

曲非肽适用于治疗 Rett 综合征的成人和 2 岁及以上的儿童患者。Rett 综合征是一种罕见的神经系统疾病，主要表现为智力障碍、运动功能障碍、语言和沟通能力受损等症状。曲非肽的治疗目标是改善患者的日常生活能力和生活质量。

用法用量

根据患者体重，曲非肽通常每日早晚两次口服。具体剂量应由专业医生根据患者的具体情况确定。曲非肽可以随或不随食物一起服用。给药方式包括口服或通过胃造口管给药，通过胃空肠 (GJ) 管给药必须通过 G 端口。为了准确测量曲非肽和提供规定剂量，建议从药房获得校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯。首次开瓶 14 天后，应丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

用药注意事项

常见不良反应

曲非肽最常见的不良反应是腹泻和呕吐，这些反应发生在至少 10% 的曲非肽治疗患者中，且比安慰剂组高出至少 2%。如果患者出现腹泻，应通知医护人员，并考虑开始止泻治疗，同时监测水合状态，必要时补充水分。如果发生严重腹泻或怀疑脱水，需减少剂量、中断或停服曲非肽。

特殊人群用药

孕妇：目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险的数据。孕妇在使用曲非肽前应咨询医生，权衡利弊。

哺乳期妇女：尚无关于母乳中是否存在曲非肽或其代谢物的信息。母乳喂养对婴儿的发育和健康的益处应与母亲对曲非肽的临床需求、曲非肽或潜在母体疾病，以及对母乳喂养婴儿存在的任何潜在不良影响一起考虑。

儿童：曲非肽治疗 Rett 综合征的安全性和有效性已在 2 岁及以上的儿科患者中得到证实。对 2 岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。

老年人：曲非肽的临床研究没有纳入 65 岁及以上的患者。已知曲非肽主要通过肾脏排出，老年人的肾功能更容易出现下降，因此需要监测老年人的肾功能。

肾功能损害：尚未开展专门的临床研究来评估曲非肽在肾功能损害受试者中的药代动力学。该药物主要通过肾脏清除，因此不建议中度或重度肾功能损害者服用曲非肽。

药物相互作用

曲非肽是一种弱 CYP3A4 抑制剂。当曲非肽与含有 CYP3A4 的药物联合使用时，血浆中的 CYP3A4 底物的浓度可能会增加，可能导致严重毒性，应密切监测底物血浆浓度的微小变化。如果其他药物与曲非肽合用，血浆中的有机阴离子转运多肽 1B1 和有机阴离子转运多肽 1B3 的浓度可能会升高，避免与这些底物同时使用，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。

贮存方法

曲非肽口服溶液瓶在开瓶前后均应保持直立存放，并在 2°C 至 8°C (36°F 至 46°F) 冷藏保存。不要冷冻曲非肽。盖紧防儿童帽。首次开瓶 14 天后，应丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

有效期

曲非肽的有效期为 24 个月。

价格信息

曲非肽的价格较高，规格为 200mg/ml 的口服溶液价格大约为 31050 美元一瓶。目前，曲非肽尚未在中国上市，也未进入中国医保，市面上没有仿制药。