贝组替凡（Belzutifan），商品名为Welireg，是一种由美国默沙东公司研发并生产的新型抗癌药物。该药物于2021年8月13日首次获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市。贝组替凡主要用于治疗患有von Hippel-Lindau (VHL) 综合征的成年患者，这些患者需要治疗伴发的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET），但不需要立即进行手术。本文将详细介绍贝组替凡的作用与功效、用法用量以及可能的副作用。

作用与功效

贝组替凡是一种选择性的HIF-2α抑制剂，通过抑制HIF-2α的活性，减少肿瘤的生长和扩散。HIF-2α是一种转录因子，其过度表达与多种癌症的发生和发展密切相关，尤其是在VHL综合征相关的肿瘤中。通过抑制HIF-2α，贝组替凡能够减缓或阻止这些肿瘤的生长，从而为患者提供有效的治疗手段。

主要适应症

贝组替凡的主要适应症是治疗伴有VHL综合征的成年患者，特别是那些需要治疗肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）的患者。这些患者通常不适合立即进行手术，因此药物治疗成为一种重要的替代方案。

疗效表现

多项临床研究表明，贝组替凡在治疗VHL综合征相关肿瘤方面表现出显著的疗效。例如，在一项多中心、开放标签的临床试验中，患者接受贝组替凡治疗后，肿瘤体积明显缩小，病情得到控制，生活质量显著提高。这些结果为贝组替凡的临床应用提供了坚实的基础。

用法用量与副作用

了解贝组替凡的正确用法用量和可能出现的副作用对于患者的安全和治疗效果至关重要。以下将详细介绍贝组替凡的推荐剂量、服用方法以及常见的副作用。

推荐剂量

贝组替凡的推荐剂量为120毫克，每日口服一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。患者应在每天的同一时间服用药物，可随餐或不随餐服用。建议患者整片吞下药物，不要咀嚼、压碎或劈开药片。如果患者错过了一剂贝组替凡，可以在同一天尽快补服，但不要在第二天重复服用漏掉的剂量。如果患者在服用药物后出现呕吐，不要再次服用，第二天继续按正常剂量服用。

常见副作用

贝组替凡的常见副作用包括血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心等，这些副作用的发生率超过25%。此外，一些患者还可能出现口腔炎、皮疹等不常见的副作用。如果患者在使用贝组替凡过程中出现任何不适，应及时向医生报告。

特殊人群用药

对于特殊人群，如孕妇、哺乳期女性、有生育能力的男女、老年人、肾脏损伤患者、肝脏损伤患者以及UGT2B17和CYP2C19双重代谢不良者，使用贝组替凡时需要特别注意。孕妇和具有生育能力的女性应被告知药物对胎儿的潜在风险，并在治疗期间采取有效的避孕措施。哺乳期女性在使用贝组替凡期间和最后一次治疗后1周内不应母乳喂养。老年人和肝肾功能受损的患者应根据医生的建议调整剂量或避免使用。

用药注意事项

为了确保贝组替凡的治疗效果和安全性，患者在使用该药物时应遵循以下注意事项。

药物相互作用

贝组替凡与其他药物之间可能存在相互作用。不建议与UGT2B17或CYP2C19抑制剂同时使用，也不建议与敏感的CYP3A4底物以及激素避孕药合用。如果患者正在使用其他药物，应告知医生，以便医生评估是否存在潜在的药物相互作用。

定期检查

在使用贝组替凡的过程中，患者应定期进行血液检查和肝肾功能检查，以监测药物的疗效和安全性。如果患者出现严重的副作用或肝肾功能异常，应立即停药并咨询医生。

存储条件

贝组替凡应储存在20°C至25°C的环境中，避免高温和潮湿。药物的有效期为24个月，患者应注意查看药物的有效期，过期的药物不得使用。

贝组替凡作为一种新型的抗癌药物，为VHL综合征患者提供了新的治疗选择。患者在使用该药物时，应严格按照医生的指导进行，注意药物的正确用法用量和可能的副作用，确保治疗的安全和有效。