恩西地平（Enasidenib），商品名为Idhifa，是一种小分子抑制剂，主要用于治疗具有异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）突变的复发性或难治性急性髓性白血病（AML）成年患者。本文将详细介绍恩西地平的作用与功效、用法用量及副作用。

作用与功效

作用机制

恩西地平是一种选择性的异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）抑制剂。IDH2在细胞代谢中起关键作用，其突变导致2-羟基戊二酸（2-HG）积累，从而干扰正常的细胞分化和增殖。恩西地平通过抑制IDH2突变酶，减少2-HG的积累，恢复细胞的正常分化过程，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。

临床疗效

临床研究表明，恩西地平在治疗复发性或难治性急性髓性白血病（AML）方面表现出显著的效果。一项多中心、开放标签的II期临床试验显示，恩西地平单药治疗使23%的患者实现了完全缓解，且中位总生存期达到了9.3个月。这些结果表明，恩西地平在特定的AML患者群体中具有重要的治疗价值。

适应症

恩西地平适用于成年患者，特别是那些具有IDH2突变的复发性或难治性急性髓性白血病（AML）患者。在使用恩西地平之前，应通过FDA批准的检测方法确认患者的IDH2突变状态。

用法用量及副作用

用法用量

恩西地平的推荐剂量为100毫克，每日一次，口服，可与食物同服或空腹服用。患者应持续服用直至疾病进展或出现不可接受的毒性。建议至少治疗6个月，以观察临床反应。如果患者在服用过程中出现呕吐、漏服或未按时服用，应在同一天尽快补服，并在第二天恢复正常用药计划。

剂量调整

在使用恩西地平期间，应定期监测患者的血细胞计数和血液化学成分，特别是在治疗的前3个月内，每两周监测一次。如出现毒性反应，应及时中断给药或减少剂量。具体剂量调整方案应由专业医生根据患者的具体情况进行指导。

常见副作用

恩西地平的常见副作用包括但不限于恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高、食欲下降等。这些副作用通常为轻至中度，但在某些情况下可能需要调整治疗方案。患者在使用过程中应定期进行血液检查，以监测肝功能和其他重要指标。

用药注意事项

药物相互作用

恩西地平与某些药物合用可能会影响其疗效或增加不良反应的风险。例如，不应与CYP3A底物的抗真菌药物合用，因为这可能降低恩西地平的血浆浓度。同时使用恩西地平和激素避孕药可能降低避孕药的效果，因此建议采取其他避孕措施。如果必须与OATP1B1、OATP1B3和BCRP底物同时使用，应根据各自的处方信息减少底物药物的剂量，并更频繁地监测不良反应。

贮存方法

恩西地平应储存在20-25°C（允许偏差在15-30°C之间），避免暴露在极端高温或低温环境中。应将药物放在干燥、通风良好的地方，防止受潮。药物应放在原装容器中，密封保存，避免污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师。

有效期

恩西地平的有效期为24个月。患者在使用前应检查药物的有效期，确保在有效期内使用，以保证药物的疗效。

日常注意事项

饮食与生活习惯

在使用恩西地平期间，患者应注意饮食健康，避免高脂肪、高糖分的食物，多吃新鲜蔬菜和水果。保持良好的生活习惯，适量运动，避免过度劳累，有助于提高身体的整体抵抗力。

定期复查

患者在使用恩西地平期间应定期到医院进行复查，包括血常规、肝功能、肾功能等检查，以便及时发现和处理潜在的问题。如有不适，应及时就医。

心理支持

治疗期间，患者可能会面临较大的心理压力，建议寻求家人、朋友或专业心理咨询师的支持，保持积极乐观的心态，这对于疾病的康复非常重要。