培米替尼（Pemazyre）是一种靶向FGFR1、2和3的小分子激酶抑制剂，主要适用于治疗胆管癌。该药物由美国FDA于2020年加速批准，并于2022年在中国NMPA获批上市。培米替尼在临床试验中显示了良好的疗效和安全性，为胆管癌患者带来了新的希望。

培米替尼基本信息

药品概述

培米替尼（Pemigatinib）的商品名为Pemazyre，是一种靶向FGFR1、2和3的小分子激酶抑制剂。其作用机制在于通过抑制FGFR信号通路，阻止肿瘤细胞的增殖和生长。培米替尼的IC50值小于2nM，显示出强大的抑制效果。该药物主要用于治疗晚期或转移性胆管癌，特别是那些存在FGFR2融合或重排的患者。

医保与价格

培米替尼已在中国上市，但尚未进入中国医保目录。目前市场上有不同版本的培米替尼，价格各异。具体价格如下：

• 老挝卢修斯版的培米替尼：规格为4.5mg*14片，价格为124美元。
• 巴拉圭博克龙药厂版的培米替尼：规格为4.5mg*21粒，价格为391美元。
• 港版培米替尼：规格为13.5mg*14片，价格为9536美元。

患者可以通过医院、药房或正规的医疗服务机构购买该药物。在购买时应注意药品的真伪和生产日期，避免购买到假药或劣药。

疗效与副作用

培米替尼在临床试验中表现出显著的疗效。根据临床研究数据，培米替尼对FGFR2融合或重排的胆管癌患者的有效率高达36%，中位无进展生存期为7.2个月。这些结果表明，培米替尼在治疗胆管癌方面具有显著优势。

然而，培米替尼也可能会引起一系列副作用。常见的副作用包括腹泻、恶心、口味变化、呕吐、食欲不振、减肥、便秘、胃痛、口疮、口干、皮肤干燥等。较为严重的副作用包括高磷酸盐血症、脱发、腹痛、腹泻、指甲毒性、疲劳、消化问题等。在使用培米替尼时，患者应密切监测身体状况，如有不适应及时就医。

用药注意事项

眼部毒性

培米替尼可能导致视网膜色素上皮脱离（RPED），表现为视力模糊、视觉漂浮物或视光症等症状。因此，在开始使用培米替尼之前，建议进行一次全面的眼科检查，包括OCT（光学相干断层扫描）。在治疗期间，头6个月内每2个月检查一次，此后每3个月检查一次。如出现视觉症状，应立即转诊进行眼科评估，并每3周进行一次随访，直至症状缓解或停用培米替尼。

高磷酸盐血症与软组织矿化

培米替尼可引起高磷酸盐血症，进而导致软组织矿化、皮肤钙化、钙化和非尿毒症性钙化。当血清磷酸盐水平超过5.5mg/dL时，应监测高磷血症并开始低磷饮食。如果血清磷酸盐水平超过7mg/dL，应启动降磷治疗，并根据高磷血症的持续时间和严重程度暂停、减少剂量或永久停用培米替尼。

胚胎-胎儿毒性

孕妇服用培米替尼可能会对胎儿造成伤害。因此，建议孕妇在使用培米替尼前进行详细的咨询，并采取有效的避孕措施。对于具有生育能力的女性患者，建议在使用培米替尼治疗期间及最后一次用药后1周内采取有效的避孕措施。同样，有女性生育伴侣的男性患者也应在使用培米替尼治疗期间及最后一次用药后1周内采取有效的避孕措施。

通过了解培米替尼的基本信息、价格、疗效、副作用及用药注意事项，患者可以更好地管理和使用这一重要药物，提高治疗效果和生活质量。