贝组替凡（Belzutifan，商品名：Welireg®，维利瑞®）已正式登陆中国药品市场。根据国家药品监督管理局（NMPA）批准信息，该药于2024年11月21日获得上市许可；而商业供应则更早启动——默沙东于2024年5月22日宣布其在中国境内正式商业上市。这意味着，中国成人患者首次可合法、合规地通过医疗机构获取全球首个获批的缺氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂，用于治疗Von Hippel-Lindau（VHL）病相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统血管母细胞瘤及胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）。这一里程碑不仅填补了国内VHL综合征靶向治疗的空白，也标志着中国罕见病精准治疗迈入新阶段。

贝组替凡(belzutifan) Welireg在国内上市了吗

官方获批与上市时间明确

知识库多源信息一致确认：贝组替凡于2024年11月21日获NMPA正式批准，适应症覆盖VHL病相关的三种实体瘤，且限定为“不需要立即手术治疗”的成人患者。该时间节点代表药品完成全部注册审评流程，具备法律意义上的上市资格。值得注意的是，早在批准前约半年，即2024年5月22日，默沙东已官宣其在中国境内启动商业上市，表明药品供应链、医院准入及处方体系已同步就绪。这种“获批与商业落地双轨并行”的节奏，反映出监管提速与企业响应的高效协同。

适应症定位清晰，聚焦VHL综合征患者

贝组替凡并非泛用型抗肿瘤药，而是高度特异性的分子靶向药物。其作用机制在于选择性抑制HIF-2α蛋白的转录活性，从而阻断VHL基因缺失后异常激活的低氧信号通路。临床数据显示，该药在VHL相关RCC中客观缓解率达49%，CNS血管母细胞瘤中疾病控制率超90%。正因疗效明确、人群界定严格，NMPA仅批准其用于经基因检测确诊VHL病、且影像学评估暂无需手术干预的特定患者，避免扩大化使用。

年度治疗费用约合128,000美元

据公开披露信息，贝组替凡在中国的年治疗费用约为88万元人民币。按当前汇率（1美元≈6.87人民币）折算，约合128,000美元。该定价参考国际同类创新药水平，体现其作为全球首款HIF-2α抑制剂的研发价值与临床不可替代性。费用涵盖标准剂量（120 mg每日一次口服）全年用药，不含检查、随访及其他支持治疗支出。部分省份已将其纳入“省级罕见病用药保障专项”试点范围，实际自付压力有望进一步降低。

用药与日常注意事项

必须在专科医师指导下启动与调整

贝组替凡需由具备VHL病诊疗经验的肿瘤科或遗传代谢科医师开具处方。首次用药前须完成VHL基因检测、基线增强MRI（全脑+腹部）及血红蛋白、视力、肾功能等系统评估。治疗期间每3个月复查影像学，每4周监测血常规，重点关注贫血与视力变化。剂量调整严格依据不良反应分级，不可自行减量或停药。

警惕贫血与视觉障碍两大核心风险

该药最常见不良反应为贫血（发生率＞90%），多数为1–2级，但约15%患者出现3级及以上血红蛋白下降，需及时输注红细胞或启用促红素。另一需密切观察的是视物模糊或视野缺损，可能提示视网膜血管异常，一旦出现应立即眼科会诊。所有患者用药首月须完成基线眼底照相，后续每半年复查。

生活管理需兼顾低氧适应与药物稳定性

因贝组替凡干扰机体低氧代偿机制，患者应避免长时间高原暴露、剧烈无氧运动及睡眠呼吸暂停未干预状态。服药期间禁用强效CYP2C19诱导剂（如利福平），以免显著降低血药浓度；同时避免高脂餐同服，因食物可使峰浓度升高近2倍，增加不良反应风险。建议固定每日同一时间空腹服用，温水送服，切勿掰开或咀嚼药片。