普拉替尼（Pralsetinib）是一种针对RET基因融合或突变的靶向药物，主要用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺癌。普拉替尼通过精准抑制癌细胞中的异常信号传导，阻断肿瘤生长途径，为特定遗传背景的癌症患者提供了新的治疗方向。以下是关于普拉替尼的适应症、作用与功效、用法用量、副作用及注意事项的详细介绍。

普拉替尼的适应症、作用与功效、用法用量、副作用

适应症

普拉替尼适用于以下情况：

• 经FDA批准的检测确认存在RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。
• 需要全身治疗且放射性碘难治性（如果放射性碘适用）的RET融合阳性晚期或转移性甲状腺癌。
• 12岁以上需要全身治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC）患者。

普拉替尼的适应症涵盖了RET基因融合或突变导致的多种癌症类型，为患者提供了更精确的治疗选择。

作用与功效

普拉替尼通过选择性结合RET蛋白激酶结构域，抑制下游促癌信号通路，从而阻断肿瘤生长途径。这种高度特异性的作用方式使其对正常细胞影响较小，减少了传统化疗的毒副反应。在非小细胞肺癌治疗领域，普拉替尼对携带RET基因融合的患者显示出显著的治疗效果，临床研究显示，这类患者在接受治疗后，肿瘤病灶可明显缩小。对于甲状腺髓样癌患者，普拉替尼同样展现出重要的治疗价值，能有效控制病情进展。

普拉替尼的研发体现了肿瘤精准医疗的发展趋势，通过识别特定生物标志物筛选获益人群，显著提升了治疗效率。目前其应用仍限于特定基因突变类型，临床使用前必须进行分子病理检测。

用法用量

普拉替尼的推荐剂量为400毫克，每日一次，空腹口服。具体用法如下：

• 在服用普拉替尼前至少2小时和服用后至少1小时不可进食。
• 持续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
• 如果漏服，应在当天尽快补服，但在第二天重新恢复常规日剂量服药计划。
• 若在服用普拉替尼后发生呕吐，不可补服额外剂量，但可按计划继续服用下个剂量。

患者在使用普拉替尼时，应严格遵循医嘱，注意用法用量，避免与其他可能产生相互作用的药物同服。

副作用

普拉替尼的常见副作用包括：

• 肌肉骨骼疼痛
• 便秘
• 高血压
• 腹泻
• 疲劳
• 水肿
• 发热
• 咳嗽

较严重的副作用包括：

• 间质性肺疾病/非感染性肺炎
• 高血压
• 伤口愈合不良
• 肝功能异常
• 肾功能异常
• 腹泻
• 皮肤反应

患者在使用普拉替尼期间，应定期监测肝功能和肺部状况，一旦出现严重不良反应，应立即停药并就医。

用药注意事项及日常注意事项

用药注意事项

在使用普拉替尼时，患者应注意以下几点：

• 避免与强效或中度CYP3A诱导剂联合使用，因为这可能会降低普拉替尼的疗效。如果不可避免，应增加普拉替尼的剂量。
• 定期监测血压，如出现严重的高血压，应及时告知医生并采取相应的治疗措施。
• 注意观察呼吸系统症状，如呼吸困难、咳嗽和发热等，这可能是间质性肺疾病/非感染性肺炎的表现，应立即停药并就医。
• 关注伤口愈合情况，如出现伤口愈合不良，应及时告知医生并接受适当处理。
• 定期监测肝功能和肾功能，如出现转氨酶、胆红素升高或血肌酐、尿素氮增高，应及时调整治疗方案。

患者在使用普拉替尼期间，应密切配合医生的指导，定期进行相关检查，以确保药物的安全性和有效性。

日常注意事项

在日常生活中，患者应注意以下几点：

• 保持良好的生活习惯，合理饮食，适量运动，保证充足的休息。
• 避免接触有害物质，如烟草烟雾、化学品等，这些物质可能加重病情或影响药物疗效。
• 避免过度劳累，保持心情舒畅，减轻心理压力。
• 定期复诊，遵医嘱进行复查，及时调整治疗方案。
• 保持良好的个人卫生，预防感染，尤其是在免疫力较低的情况下。

患者在日常生活中应保持积极的心态，积极配合治疗，以提高生活质量和治疗效果。