依利格鲁司他（Cerdelga、elglustat）是一种用于治疗1型戈谢病（Gaucher disease type 1, GD1）的药物。该药由法国赛诺菲公司生产，目前尚未在中国上市，也未进入中国医保。以下是依利格鲁司他的详细说明书，包括医保价格、适应症、用法用量、副作用和注意事项。

依利格鲁司他的详细说明书

医保价格

依利格鲁司他目前尚未在中国上市，因此未进入中国医保目录。在美国，依利格鲁司他的价格约为33,599美元/盒。每个盒内含56粒84毫克的胶囊。由于价格较高，患者在购买前应咨询专业医生，评估治疗的必要性和经济承受能力。

适应症

依利格鲁司他适用于经FDA批准的试验检测为CYP2D6广泛代谢物（EMs）、中间代谢物（IMs）或不良代谢物（PMs）的1型戈谢病成年患者的长期治疗。戈谢病是一种遗传性疾病，主要表现为脾脏和肝脏肿大、骨骼病变和贫血等症状。依利格鲁司他通过减少体内葡糖脑苷脂的积累，改善患者的症状和生活质量。

用法用量

成人依利格鲁司他的推荐剂量取决于患者的CYP2D6代谢状态。具体剂量应在专业医生的指导下确定。通常情况下，起始剂量为每日1次，每次84毫克。如果患者正在服用CYP2D6或CYP3A抑制剂，或者有肝损伤，剂量可能需要调整。例如，在服用CYP2D6抑制剂（如胺碘酮、西咪替丁等）或CYP3A抑制剂（如伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等）的患者中，将依利格鲁司他的给药频率降低至每日1次。

患者应整粒吞服胶囊，最好用水送服，避免压碎、溶解或打开胶囊。餐前或餐后均可服用。如果错过了一剂依利格鲁司他，应在下一个预定时间服用规定的剂量，不应加倍服用。对于目前正在接受伊米苷酶、维拉苷酶α或他利苷酶α治疗的患者，依利格鲁司他可在前一剂酶替代疗法（ERT）的最后一剂后24小时内给予。

副作用

依利格鲁司他最常见的不良反应（发生率≥10%）包括疲劳、头痛、恶心、腹泻、背痛、四肢疼痛和上腹痛。其他可能的副作用还包括心电图变化，如PR、QTc和QRS间隔延长，这些变化可能导致心律失常的风险增加。如果患者出现任何不适，应立即联系医生。

用药注意事项

心电图变化与心律失常风险

依利格鲁司他可能导致心电图间隔（PR、QTc和QRS）延长，增加心律失常的风险。患者在开始治疗前应进行心电图检查，并在治疗期间定期监测。特别是那些有心脏病史的患者，如充血性心力衰竭、近期急性心肌梗死、心动过缓、心传导阻滞或室性心律失常的患者，应慎用依利格鲁司他。

药物相互作用

CYP2D6抑制剂或CYP3A抑制剂可能会增加依利格鲁司他的血浆浓度，从而增加心律失常的风险。相反，强CYP3A诱导剂会降低依利格鲁司他的浓度，可能影响其疗效。因此，患者在服用依利格鲁司他期间应避免与这些药物同时使用。具体的药物相互作用应咨询专业医生。

特殊人群用药

依利格鲁司他在儿童中的安全性和有效性尚未确定，因此不建议儿童使用。孕妇和哺乳期妇女在使用依利格鲁司他前应咨询医生，评估潜在的风险和益处。老年人使用依利格鲁司他时应谨慎，特别是在肝功能受损的情况下。

存储方法

依利格鲁司他应储存在68°F-77°F（20°C-25°C）的环境中，允许在59°F-86°F（15°C-30°C）之间移动。避免将药物暴露在高温或潮湿的环境中，以保持药物的有效性。药物的有效期为24个月，过期的药物不应使用。