依利格鲁司他是一种用于治疗成人Ⅰ型盖舍病（Gaucher disease type 1）的口服药物。盖舍病是一种罕见的遗传性疾病，由于缺乏一种名为葡萄糖脑苷脂酶的酶，导致脂质在身体的某些器官和组织中积累，引起肝脾肿大、贫血、骨病变等症状。依利格鲁司他通过抑制葡糖脑苷脂合成，减少脂质在体内的积累，从而减轻症状和改善患者的生活质量。

依利格鲁司他详细介绍

基本信息

依利格鲁司他的化学名称为 Cerdelga，也称为 elglustat。该药物由法国赛诺菲公司生产，一盒的价格约为 33,599 美元。依利格鲁司尚未在中国上市，因此未进入中国医保体系，市场上也没有仿制药。

适应症

依利格鲁司他适用于经 FDA 批准的试验检测为 CYP2D6 广泛代谢物（EMs）、中间代谢物（IMs）或不良代谢物（PMs）的戈谢病 1 型（GD1）成年患者的长期治疗。这种药物通过减少体内葡糖脑苷脂的合成，帮助减轻肝脾肿大、贫血和其他相关症状。

剂型和性状

依利格鲁司他是一种胶囊剂，每粒胶囊含有 84 毫克的药物。胶囊为蓝绿色不透明盖，白色不透明体，上面印有黑色“GZ02”字样。患者应整粒吞服，最好用水，不要压碎、溶解或打开胶囊。餐前餐后都可以服用，但应避免与葡萄柚或葡萄柚汁一同食用，因为这些食物可能会影响药物的吸收。

用药注意事项

禁忌症

以下患者禁止使用依利格鲁司他：
1. 既往心脏病（充血性心力衰竭、近期急性心肌梗死、心动过缓、心传导阻滞、室性心律失常）。
2. 长 QT 综合征：QT 间期延长和 T 波异常，容易产生恶性心律失常，导致反复发作性晕厥、心脏骤停甚至猝死等心脏不良事件。
3. 与 IA 类抗心律失常药物（如奎尼丁、普鲁卡因胺）或 III 类抗心律失常药物（如胺碘酮、索他洛尔）联合使用。

药物相互作用

CYP2D6 抑制剂或 CYP3A 抑制剂可能会增加依利格鲁司他浓度，这可能会增加因 PR、QTc 和/或 QRS 心脏间隔延长而导致心律失常的风险。强 CYP3A 诱导剂则会降低依利格鲁司他浓度，可能降低药物的疗效。具体药物相互作用请咨询专业医生。

剂量调整

依利格鲁司他的推荐剂量取决于患者的 CYP2D6 代谢状态。在服用 CYP2D6 抑制剂（如胺碘酮、西咪替丁）或 CYP3A 抑制剂（如伊曲康唑、伊马替尼、红霉素）的 CYP2D6 EMs 和 IMs 患者中，将 CERDELGA 84mg 的给药频率降低至每日 1 次。如果错过了一剂依利格鲁司他，请在下一个预定时间服用规定的剂量，不要在下次剂量加倍。

不良反应

依利格鲁司他最常见的不良反应（≥10%）包括疲劳、头痛、恶心、腹泻、背痛、四肢疼痛和上腹痛。心电图变化与心律失常的潜在危险也需关注。据预测，依利格鲁司他可导致在血浆浓度显著升高时心电图间隔（PR、QTc 和 QRS）增加，并可能增加心律失常的风险。

贮存方法

依利格鲁司他应储存在 68°F-77°F（20°C-25°C），允许在 59°F-86°F（15°C-30°C）之间移动。药物的有效期为 24 个月。