




伊米苷酶(Cerezyme),又称为思而赞,是一种重要的酶替代疗法药物,主要用于治疗1型戈谢病。戈谢病是一种罕见的遗传性代谢障碍疾病,由于体内缺乏葡萄糖脑苷酯酶,导致脂质在细胞中积累,引发一系列严重症状。伊米苷酶通过补充患者体内缺乏的酶,帮助分解和清除这些脂质,从而改善患者的健康状况。
伊米苷酶(Cerezyme)是由法国赛诺菲药厂生产的原研药,其价格因地区和规格不同而有所差异。在2025年,土耳其版的伊米苷酶(思而赞)价格较为亲民,400U/10ml规格的价格约为6000美元一盒。而在美国市场,同规格的伊米苷酶价格可能更高,达到2万美元左右。中国市场的价格则介于两者之间,同样规格的伊米苷酶价格约为1.2万美元一盒。
伊米苷酶之所以价格较高,主要是因为它属于孤儿药,即用于治疗罕见疾病的药物。这类药物的研发成本高昂,患者群体相对较小,因此价格普遍较高。此外,伊米苷酶需要定期使用,通常每两周注射一次,剂量根据患者的体重和病情调整,这进一步增加了患者的经济负担。
尽管伊米苷酶价格昂贵,但其疗效显著,能够显著改善1型戈谢病患者的贫血、血小板减少症、骨骼疾病、肝脾肿大等症状,提高患者的生活质量。因此,对于患有1型戈谢病的患者来说,伊米苷酶仍然是不可或缺的治疗药物。
随着医疗技术和生产成本的优化,预计未来几年伊米苷酶的价格可能会有所下降。同时,各国政府和社会各界也在积极推动罕见病药物的可及性,通过各种途径减轻患者的经济负担。例如,一些慈善机构会提供资助计划,帮助经济困难的患者获取所需药物。
对于孕妇和哺乳期妇女,伊米苷酶的安全性和有效性已经得到了一定的验证。目前的研究显示,伊米苷酶不会增加主要出生缺陷、流产或其他不良孕产妇或胎儿结局的风险。然而,妊娠期伴有症状性1型戈谢病的风险仍然存在,因此孕妇在使用伊米苷酶时应在医生的指导下进行。
哺乳期妇女使用伊米苷酶时,母乳中可能会出现少量的伊米苷酶。已有的病例报告和上市后数据显示,母乳喂养婴儿因接触伊米苷酶而产生的不良反应较少。然而,母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对伊米苷酶的临床需求以及潜在的不良影响综合考虑。
目前尚未进行伊米苷酶的临床药物相互作用研究。虽然尚未发现伊米苷酶与其他药物存在明确的相互作用,但为了减少潜在风险,患者在使用伊米苷酶时应尽量避免与其他药物同时使用,或在使用前咨询医生的意见。
使用伊米苷酶时,少数患者可能会出现肺动脉高压和肺炎等并发症。这些症状在戈谢病患者中较为常见,无论是否接受伊米苷酶治疗。如果患者出现发热或呼吸道症状,应及时就医进行检查。
约15%的患者在第一年治疗期间会出现抗伊米苷酶IgG抗体,其中约46%的IgG抗体阳性患者会出现过敏症状。因此,建议在第一年治疗期间定期监测患者的IgG抗体形成。如果患者出现过敏反应,可以通过降低滴注速率以及使用抗组胺药和/或皮质内固醇预治疗来缓解症状。
伊米苷酶应储存在2-8℃的环境中,避免光照。运输过程中也应保持相同的温度条件,以保证药物的有效性。伊米苷酶的有效期为36个月,患者在使用前应仔细检查药品的有效期,确保药物未过期。
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