苯达莫司汀是一种兼具烷化剂和嘌呤类似物作用的化疗药物，2008年，美国FDA批准其用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)和惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤(NHL)。2010年，欧洲药品管理局(EMA)也批准其上市，并逐步成为淋巴瘤和白血病治疗的重要选择。在中国，苯达莫司汀于2013年通过进口注册获批上市(商品名“存达”)，由德国Ribosepharm GmbH生产，并被纳入国家医保目录。

苯达莫司汀的功效和作用

1. 主要适应症

苯达莫司汀主要用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)和惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤(NHL)。对于未经治疗或对其他一线疗法(除苯丁酸氮芥外)疗效不足的CLL患者，苯达莫司汀是一个有效的治疗选择。对于在利妥昔单抗或含利妥昔单抗方案治疗期间或治疗后6个月内进展的惰性B细胞NHL患者，苯达莫司汀同样表现出良好的疗效。

2. 药理机制

苯达莫司汀通过烷化剂的作用机制，与DNA发生交联，从而干扰DNA的复制和转录过程，导致癌细胞死亡。同时，它还具有嘌呤类似物的作用，可以干扰细胞内的代谢途径，进一步增强其抗癌效果。这种双重作用机制使得苯达莫司汀在多种血液系统恶性肿瘤中表现出色。

3. 常见不良反应

虽然苯达莫司汀在治疗中显示出良好的疗效，但患者也可能经历一系列不良反应。常见的不良反应包括贫血、血小板减少、中性粒细胞减少、淋巴细胞减少、发热、恶心、呕吐等。严重的不良反应包括骨髓抑制、感染（包括肺炎、脓毒症）、肿瘤溶解综合征(TLS)、皮肤反应（如Stevens-Johnson综合征、中毒性表皮坏死松解症、药物超敏反应综合征）、肝毒性以及其他恶性肿瘤（如骨髓增生异常综合征、急性髓系白血病）。

用药注意事项

1. 骨髓抑制的监测与管理

应频繁监测全血细胞计数，包括白细胞、血小板、血红蛋白(Hgb)和中性粒细胞。在临床试验中，最初每周监测一次血细胞计数。血液学指标的最低点主要出现在治疗的第三周。如果到下一个预定周期的第一天仍未恢复到推荐值，骨髓抑制可能需要延迟给药和/或随后降低剂量。在下一个治疗周期开始前，绝对中性粒细胞计数(ANC)应≥1×10⁹/L，血小板计数应≥75×10⁹/L。

2. 感染的预防与处理

接受苯达莫司汀治疗后出现骨髓抑制的患者更容易发生感染。告知接受苯达莫司汀治疗后出现骨髓抑制的患者，若出现感染的症状或体征，应联系医生。接受苯达莫司汀治疗的患者存在感染复发的风险，包括但不限于乙肝、巨细胞病毒、结核分枝杆菌和带状疱疹。在给药前，患者应采取适当措施（包括临床和实验室监测、预防和治疗）来应对感染和感染复发。

3. 特殊人群用药注意事项

孕妇应禁用苯达莫司汀，因为动物研究显示其具有胚胎毒性（如骨骼畸形、胎儿死亡）。治疗期间及结束后6个月需有效避孕。哺乳期女性在治疗期间及末次给药后1周内应停止哺乳。具有生殖潜力的男性和女性在治疗期间及末次给药后6个月需避孕。儿童使用苯达莫司汀的安全性和有效性尚未确立。老年人使用苯达莫司汀时，CLL患者的疗效可能较年轻患者降低，而NHL患者则无显著差异。

总之，苯达莫司汀在治疗慢性淋巴细胞白血病和惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤中表现出色，但使用时需注意其潜在的不良反应和特殊人群的用药注意事项，以确保患者的安全和治疗效果。