马瓦卡坦（Mavacamten），商品名为玛伐凯泰（Camzyos），是一种全球首创的心肌肌球蛋白抑制剂，由百时美施贵宝公司开发。这种药物主要适用于治疗有症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的成人患者，尤其是继发于梗阻性HCM的症状性心力衰竭成人。2022年4月，马瓦卡坦在美国获得批准上市，成为首个针对此类疾病的新疗法。

马瓦卡坦的治疗效果

作用机制

马瓦卡坦通过抑制心肌肌球蛋白的活性，减少心脏过度收缩，从而缓解梗阻性肥厚型心肌病的症状。在临床试验中，特别是在EXPLORER-HCM试验中，研究人员发现马瓦卡坦能够显著改善患者的运动耐量和生活质量。治疗组的患者在六分钟步行测试中的表现明显优于安慰剂组，同时，患者的纽约心脏协会（NYHA）心功能分级也有所改善。

临床试验结果

在EXPLORER-HCM试验中，接受马瓦卡坦治疗的患者表现出以下几方面的显著改善：

• 运动耐量提高：六分钟步行测试距离增加。
• 症状缓解：NYHA心功能分级改善，患者自述疲劳感减少。
• 心脏结构和功能改善：超声心动图显示左心室流出道压力梯度降低，心脏收缩功能恢复正常。

这些结果表明，马瓦卡坦不仅能够改善患者的短期症状，还可能对心脏结构产生长期的积极影响。

安全性与耐受性

在临床试验中，马瓦卡坦的安全性和耐受性良好。最常见的不良反应包括头痛、肌肉痛和头晕，大多数为轻至中度。少数患者可能会出现更严重的不良反应，如心力衰竭加重或肝功能异常。因此，医生在开具马瓦卡坦处方时会仔细评估患者的整体健康状况，并定期监测肝功能和肺部状况。

用药注意事项

剂量与用法

马瓦卡坦的推荐起始剂量为2.5毫克，每日一次。根据患者的反应和耐受性，医生可能会逐渐调整剂量。最高剂量为10毫克，每日一次。患者应严格按照医生的指导服用药物，不得自行增减剂量。

药物相互作用

马瓦卡坦与其他降低心脏收缩力的药物合用时，可能会产生累加性负性肌力效应，增加左心室收缩功能障碍和心力衰竭症状的风险。因此，应避免与双吡脲、雷诺嗪、维拉帕米联合β受体阻滞剂或地尔硫卓联合β受体阻滞剂等药物同时使用。如果必须合用这些药物，医生应密切监测患者的心脏功能。

贮存与有效期

马瓦卡坦应储存在20°C至25°C（68°F至77°F）的环境中，允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间偏移。药品的有效期为24个月。患者在使用前应检查药品的生产日期和有效期，避免使用过期药品。

价格信息

马瓦卡坦的原研药由百时美施贵宝公司生产，规格为2.5毫克*28粒，价格约为2972美元一盒。市面上也有仿制药可供选择，例如老挝卢修斯生产的仿制药，规格为2.5毫克*60粒，价格约为158美元一盒。患者可以通过正规医院购买该药，注意甄别药品真伪，避免购买到假药或劣药。