马瓦卡坦（mavacamten），又称为玛伐凯泰，是百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）研发的一种新型心肌病治疗药物。2022年4月，马瓦卡坦在美国获得FDA批准上市，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）。2024年4月，该药在中国也获得了国家药品监督管理局（NMPA）的上市批准。马瓦卡坦以其创新的机制和显著的疗效，迅速成为治疗梗阻性肥厚型心肌病的重要选择。

马瓦卡坦的基本信息

药品概述

马瓦卡坦（mavacamten）是一种选择性心肌肌球蛋白ATP酶抑制剂，通过降低心肌收缩力来缓解梗阻性肥厚型心肌病的症状。该药物的化学名称为6-[[(1S)-1-苯乙基]氨基]-3-丙-1-烯基]-2-(2,3-二氟苯基)-4-喹唑啉酮。马瓦卡坦胶囊的常见规格为2.5mg，每盒含有28粒，原研药的价格约为2972美元一盒。市面上还有老挝卢修斯的仿制药，规格为2.5mg*60粒，价格约为158美元一盒。

适应症

马瓦卡坦主要用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）。这种疾病会导致心肌异常增厚，影响心脏的正常功能，引起胸痛、呼吸困难、晕厥等症状。马瓦卡坦通过降低心肌的过度收缩，改善心脏的舒张功能，从而减轻患者的症状，提高生活质量。

用法用量

马瓦卡坦的建议起始剂量为5mg，每日口服一次。根据患者的反应和耐受性，医生可能会调整剂量，允许的后续剂量为每日一次口服2.5mg、5mg、10mg或15mg。最大推荐剂量为15mg，每日口服一次。患者应严格按照医生的指导服用，不得随意增减剂量。

用药注意事项

药物相互作用

马瓦卡坦可能与其他药物发生相互作用，特别是那些影响心脏收缩力的药物。例如，双吡脲、雷诺嗪、维拉帕米联合β受体阻滞剂或地尔硫卓联合β受体阻滞剂，这些药物和组合会增加左心室收缩功能障碍和心力衰竭症状的风险。因此，患者在使用马瓦卡坦时应避免同时使用这些药物。

特殊人群用药

孕妇和哺乳期妇女应谨慎使用马瓦卡坦。孕妇使用马瓦卡坦可能会对胎儿造成伤害，目前没有足够的数据来评估妊娠期间使用马瓦卡坦的安全性。哺乳期妇女也应避免使用该药物，因为尚不清楚马瓦卡坦是否会通过母乳分泌。

不良反应

马瓦卡坦的常见不良反应包括头晕和晕厥，发生率超过5%。如果患者出现严重的不良反应，如心悸、胸痛、呼吸困难等，应立即停药并就医。定期监测肝功能和肺部状况也是必要的，以防范可能出现的严重不良反应。

储存方法

马瓦卡坦应储存在20°C至25°C（68°F至77°F）的环境中，允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间偏移。保持药物干燥，避免阳光直射，以确保药物的有效性和安全性。

有效期

马瓦卡坦的有效期为24个月。患者在使用前应检查药品的有效期，确保在有效期内使用。过期的药物可能会失去效力，甚至产生不良反应。