马瓦卡坦（mavacamten）玛伐凯泰已经在国内上市，为梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者带来了新的希望。本文将详细介绍该药物的上市情况、适应症、用法用量及注意事项。

马瓦卡坦（mavacamten）玛伐凯泰国内上市情况

获批时间与背景

2024年4月29日，马瓦卡坦（mavacamten，商品名：玛伐凯泰）获得了中国国家药品监督管理局（NMPA）的上市批准。这款由百时美施贵宝公司研发的创新药物，专门用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者。此前，该药物已于2022年4月28日在美国获得FDA的上市批准，显示了其在全球市场上的广泛认可和临床价值。

适应症与疗效

马瓦卡坦（mavacamten）是一种心肌肌球蛋白抑制剂，能够有效减轻心脏肌肉的过度收缩，从而改善梗阻性HCM患者的症状和生活质量。根据临床试验数据，该药物能够显著降低左心室流出道压力梯度，减少心脏壁厚度，并提高患者的运动耐量。此外，研究还表明，马瓦卡坦能够显著改善患者的心功能分级，使许多患者从NYHA III级降至I-II级，从而减少心脏衰竭的风险。

购买渠道与价格

患者可以通过正规医院和药店购买到马瓦卡坦（mavacamten）。目前，该药物尚未被纳入中国医保报销范围，因此患者需要自费购买。原研药规格为2.5mg*28粒，价格约为2972美元一盒；而老挝卢修斯的仿制药规格为2.5mg*60粒，价格约为158美元一盒。患者在购买时应注意药品的真伪和生产日期，避免购买到假药或劣药。

用药注意事项

用法用量

马瓦卡坦（mavacamten）建议起始剂量为5mg，每日口服一次。根据患者的反应和耐受性，医生可能会调整剂量，允许的后续剂量为每日一次口服2.5mg、5mg、10mg或15mg。最大推荐剂量为15mg，每日口服一次。患者应严格按照医嘱服药，不可自行增减剂量或停药。

常见不良反应

服用马瓦卡坦（mavacamten）比服用安慰剂更常见的不良反应（发生率>5%）包括头晕和晕厥。如果患者出现这些症状，应及时告知医生。此外，一些患者可能会出现恶心、乏力等轻微不适，通常这些症状会在继续服药后逐渐缓解。

特殊人群用药

孕妇使用马瓦卡坦（mavacamten）可能会对胎儿造成伤害。目前没有关于妊娠期间使用该药物的人类数据来评估主要出生缺陷、流产或其他不良母婴结局的药物相关风险。因此，孕妇应避免使用此药物。对于哺乳期妇女，由于缺乏相关研究数据，建议在使用马瓦卡坦期间暂停哺乳。

老年人用药

在轻度至中度肝损害患者中，无需进行额外的剂量调整。然而，≥65岁患者和年轻患者之间的安全性、有效性和药代动力学相似，因此老年人群可以按照常规剂量使用。但对于严重肝功能不全的患者，应在医生指导下谨慎使用。

马瓦卡坦（mavacamten）玛伐凯泰的上市为梗阻性肥厚型心肌病患者提供了新的治疗选择。患者在使用过程中应遵循医嘱，注意药物的副作用和特殊人群的用药指南，以确保治疗效果和安全性。