普拉替尼（Pralsetinib）是一种由美国罗氏下属公司Blueprint Medicines公司研发的强效、高选择性的受体酪氨酸激酶RET抑制剂。这种靶向药物主要用于治疗RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）和RET融合阳性的晚期或转移性甲状腺癌。普拉替尼在2020年9月获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，并于2021年3月在中国获批上市。本文将详细介绍普拉替尼的功效和作用，以及在使用过程中需要注意的事项。

普拉替尼的功效和作用

治疗适应症

普拉替尼的主要适应症包括：

• 转移性RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
• 12岁及以上的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和儿童患者，这些患者需要全身治疗。

普拉替尼通过抑制RET激酶的活性，阻断癌细胞的生长和扩散，从而达到治疗的效果。其高选择性和强效的特性使其在临床上表现出良好的疗效。

常见副作用

普拉替尼的常见副作用包括高血压、肝酶升高、便秘、疲劳、腹泻、肌肉骨骼疼痛、贫血、甲状腺功能异常和口腔溃疡等。患者在使用过程中应定期监测肝功能和肺部状况，以及时发现并处理可能出现的严重不良反应。

常见的3-4级实验室异常（发生率≥2%）包括淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、血红蛋白减少、磷酸盐减少、白细胞减少、钠减少、谷草转氨酶（AST）增加、谷丙转氨酶（ALT）增加、钙减少（校正后）、血小板减少、碱性磷酸酶增加、钾增加、钾减少和胆红素增加。

药代动力学

单次给药普拉替尼60mg至600mg后，达到峰值浓度的中位时间（Tmax）为2至4小时。单次给药普拉替尼的平均（±标准差）血浆消除半衰期（T½）为15.7小时（9.8），多次给药普拉替尼为20小时（11.7）。患者在使用普拉替尼时，应严格遵循医嘱，注意用法用量，避免与其他可能产生相互作用的药物同服。

用药注意事项

间质性肺病（ILD）/肺炎

使用普拉替尼时，患者应注意可能出现的间质性肺病（ILD）/肺炎。如果出现1级或2级反应，应停止用药直到症状缓解，然后以低剂量恢复用药。如果出现3级或4级反应，应永久停止用药。

高血压

未控制住高血压的患者在使用普拉替尼时应特别小心。建议在开始治疗前监测血压，并在治疗过程中定期监测。如出现高血压症状，应及时调整治疗方案。

特殊人群用药

孕妇及哺乳期妇女： 普拉替尼可能会对胎儿造成伤害。孕妇应被告知用药对胎儿的潜在风险。哺乳期妇女在使用普拉替尼治疗期间和最后一次给药后1周内不应母乳喂养。

有生殖能力的患者： 建议有生殖能力的女性在普拉替尼治疗期间和末次给药后2周内采取有效的非激素避孕措施。建议有生殖能力女性伴侣的男性患者在普拉替尼治疗期间和末次给药后1周内采取有效的避孕措施。

儿童患者： 安全性和有效性已在12岁及以上的RET融合阳性甲状腺癌的儿童患者中得到证实。儿童患者应在医生指导下使用。

老年患者： 老年患者在使用普拉替尼时没有明显差异，但仍应在医生指导下使用。

药物存储

普拉替尼应放在原装容器中，密封保存。不要将药物与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。药物应存放在20°C至25°C的环境中，允许温度偏离15°C至30°C。请将药物放在儿童接触不到的地方。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。

价格信息

普拉替尼的原研药规格为100mg*120粒，一盒约为2384美元，裸瓶价格约为2028美元。老挝卢修斯生产的仿制药，规格为100mg*120粒，一盒约为617美元。患者可通过医院、药房或者正规的医疗服务机构获得该药，在购买时要仔细甄别药品真伪，注意药品的生产日期，避免买到假药、劣药。