普拉替尼（Pralsetinib），商品名为普吉华（Gavreto），是一种口服、每日一次的强效高选择性RET抑制剂。这种药物由中国基石药业和美国Blueprint Medicines共同开发，主要用于治疗携带RET基因融合或突变的非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺癌患者。普拉替尼通过抑制RET及其下游分子的磷酸化，有效阻断RET基因变异引起的细胞增殖，从而达到治疗效果。

普拉替尼的基本信息

药物特性

普拉替尼是一种选择性RET抑制剂，对RET基因变异具有高度特异性。它能够有效地抑制原发和继发变异，预防临床耐药的发生。与其他多激酶抑制剂相比，普拉替尼对RET的选择性显著提高，减少了不必要的副作用。普拉替尼的口服给药方式使得患者使用更加方便，提高了治疗的依从性。

研发与批准

普拉替尼由美国安进公司（Amgen）研发，并于2020年9月4日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准。随后，该药在中国的临床试验也取得了积极成果，于2021年3月24日获得中国国家药品监督管理局的批准上市。目前，普拉替尼已被广泛应用于临床，为许多RET基因变异的癌症患者带来了新的希望。

适应症

普拉替尼主要适用于以下几种情况：

• 转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。
• 需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者的治疗。
• 需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者的治疗。

普拉替尼的批准为这些特定类型的癌症患者提供了更多的治疗选择，显著改善了他们的生活质量。

用药注意事项

特殊人群用药

普拉替尼在特殊人群中的使用需特别注意。孕妇禁用此药，因为普拉替尼可能会对胎儿造成损害。哺乳期妇女在使用普拉替尼期间及停药后3周内应停止哺乳。此外，有生殖能力的女性在治疗期间和末次给药后2周内应采取有效的非激素避孕措施；男性患者在治疗期间和末次给药后1周内也应采取有效的避孕措施。

肝功能不全患者

对于肝功能不全的患者，应谨慎使用普拉替尼并调整剂量。医生会根据患者的肝功能情况进行个体化的剂量调整，以确保药物的安全性和有效性。肝功能不全的患者在使用普拉替尼前应进行详细的肝功能评估，并在治疗过程中定期监测肝功能指标。

药物相互作用

普拉替尼与某些药物合用时可能会发生相互作用，影响药物的效果。特别是与强效或中度CYP3A诱导剂联合使用时，可能会减少普拉替尼的暴露量，从而降低其疗效。常见的CYP3A强诱导剂包括利福平、利福喷丁、苯妥英、卡马西平、巴比妥和圣约翰草等。因此，应避免普拉替尼与这些药物合用。如果不可避免，医生会根据具体情况调整普拉替尼的剂量。

存储条件

普拉替尼的正确存储对于保证药物的质量至关重要。药物应储存在20-25°C的室温中，避免极端高温或低温环境。同时，应选择干燥、通风良好的地方存放普拉替尼，防止药物受潮。普拉替尼应远离阳光直射，避免光照对其稳定性产生不利影响。建议将药物放在不透明的容器中保存。

价格信息

普拉替尼的价格因地区和渠道而异。在美国，原研药规格为100mg*120粒的普拉替尼价格约为2384美元，裸瓶价格约为2028美元。在中国，普拉替尼尚未纳入医保，市场上有多款仿制药可供选择。老挝卢修斯生产的仿制药规格为100mg*120粒，价格约为617美元。患者在购买普拉替尼时应仔细甄别药品真伪，注意药品的生产日期，避免购买到假药或劣药。