曲非肽（trofinetide）是一种用于治疗Rett综合征的药物，该病主要影响神经系统，特别是大脑的发育。曲非肽通过使大脑中的IGF-1水平正常化，并对病理活化神经胶质细胞产生消炎作用，从而促进突触发育和蛋白质合成，改善患者的症状。以下是曲非肽的作用与功效、用法用量、副作用和注意事项的详细介绍。

曲非肽的作用与功效

作用机制

曲非肽是一种类胰岛素生长因子I（IGF-1）氨基末端三肽的合成类似物。它通过多种机制发挥作用，主要包括：

• 使大脑中的IGF-1水平恢复正常，有助于改善神经功能。
• 对病理活化神经胶质细胞产生消炎作用，减少炎症反应。
• 促进突触发育和蛋白质合成，增强神经系统的功能。

功效与临床试验

曲非肽在多项临床试验中表现出显著的疗效。一项为期12周的随机对照试验显示，曲非肽可以显著改善Rett综合征患者的症状，包括提高社交互动能力、减少行为问题和改善生活质量。这些研究结果表明，曲非肽是一种有效的治疗选择，能够显著改善患者的日常生活。

用法用量与注意事项

用法用量

曲非肽的具体用法和用量应根据患者的体重和医生的建议进行调整。一般情况下，曲非肽的用法如下：

• 成人和2岁及以上儿童：每日早晚两次口服，具体剂量由医生根据患者体重确定。
• 给药方式：曲非肽可以随或不随食物一起服用。可以通过口服或通过胃造口管（GJ管）给药，但必须通过G端口。
• 剂量测量：应从药房获得校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量和提供规定的剂量。家用量杯不适合作为测量工具。

副作用

曲非肽的常见副作用包括腹泻和呕吐，这些症状在至少10%的患者中出现，且比安慰剂组高出2%。如果出现严重的腹泻或怀疑脱水，应立即通知医护人员。其他可能的副作用包括头痛、疲劳和食欲减退。在使用曲非肽期间，应密切监测患者的水合状态和体重变化，必要时进行相应处理。

注意事项

在使用曲非肽时，需要注意以下事项：

• 停用泻药：建议患者在开始服用曲非肽之前停用泻药，以减少腹泻的风险。
• 监测水合状态：如果出现腹泻，应监测患者的水合状态，并考虑开始止泻治疗。必要时补充水分。
• 监测体重：定期监测患者的体重，如果出现明显的体重减轻，应减少剂量、中断治疗或停服曲非肽。
• 肾功能损害：曲非肽主要通过肾脏排出，因此不建议中度或重度肾功能损害的患者使用。对于老年人，由于肾功能更容易下降，应监测其肾功能。
• 药物相互作用：曲非肽是一种弱CYP3A4抑制剂，与其他CYP3A4底物联合使用时，可能会增加血浆中的底物浓度，导致严重毒性。应避免与有机阴离子转运多肽1B1和1B3底物同时使用。

总的来说，曲非肽是一种有效的治疗Rett综合征的药物，但使用时需要严格遵循医嘱，注意剂量和用药方式，并密切关注患者的反应和副作用。