近年来，针对罕见病的治疗药物逐渐受到医学界和社会的广泛关注。其中，曲非奈肽（Daybue）作为一种新型治疗药物，为患有Rett综合征的患者带来了新的希望。本文将详细介绍曲非奈肽在国内的上市情况及其用药注意事项。

曲非奈肽(Daybue)在国内上市情况

Rett综合征是一种罕见的神经系统发育障碍，主要影响女性儿童。2023年3月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了曲非奈肽（Daybue）用于治疗两岁及以上的成人和儿童Rett综合征。这一批准标志着曲非奈肽成为首个专门针对Rett综合征的治疗药物。

曲非奈肽的国内外上市情况

目前，曲非奈肽在美国已经上市，并由美国阿卡迪亚公司生产。该药的规格为200mg/ml，每瓶的价格约为31050美元。然而，曲非奈肽尚未在中国上市，也没有进入中国的医保目录。因此，国内患者如需使用此药，需要通过其他途径进口。

曲非奈肽的基本信息

曲非奈肽的化学名称为Trofinetide，其分子式为C₁₃H₂₁N₃O₆，分子量为315.32。曲非奈肽是一种类胰岛素生长因子I（IGF-1）氨基末端三肽的合成类似物，旨在通过减轻神经炎症和支持突触功能来治疗Rett综合征的核心症状。

在国内，一些企业已经开始生产和供应曲非奈肽。例如，成都佰洋科技有限责任公司和徐州迈凯生物科技有限公司均提供了曲非奈肽的供应服务。这为国内患者提供了更多的选择和便利。

用药注意事项及日常护理

为了确保患者能够安全有效地使用曲非奈肽，了解其用药注意事项和日常护理措施至关重要。以下是一些关键点，供患者和家属参考。

用药剂量与方法

曲非奈肽的推荐剂量为每日两次，每次200mg，可通过口服溶液剂形式给药。患者应严格按照医生的指导使用药物，不可自行增减剂量或停药。此外，药物应存放在阴凉干燥处，避免阳光直射。

常见副作用及应对措施

曲非奈肽的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻和疲劳等。如果患者出现这些症状，应及时告知医生，并根据医生的建议调整治疗方案。严重不良反应较少见，但如果出现任何异常情况，应立即就医。

日常护理与支持

除了药物治疗外，患者的日常护理和家庭支持也非常重要。家长和护理人员应定期监测患者的病情变化，记录并反馈给医生。同时，保持良好的生活习惯，如规律作息、均衡饮食和适量运动，有助于提高患者的生活质量。

总之，曲非奈肽为Rett综合征患者提供了一种有效的治疗选择，但患者在使用过程中应注意药物的正确使用和日常生活中的护理。希望通过医患共同努力，能够更好地管理和改善患者的病情。