曲非奈肽（trofinetide），也被称作Daybue，是一种用于治疗Rett综合征的药物。这种罕见病会影响大脑的发育，主要发生在女孩身上，表现为生长迟缓、智力障碍、运动功能丧失等症状。曲非奈肽通过调节胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）发挥作用，改善患者的症状。

曲非奈肽的基本信息

适应症

曲非奈肽适用于治疗Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。Rett综合征是一种罕见的神经发育障碍，通常在18-24个月大时开始显现，症状包括智力障碍、运动功能丧失、呼吸问题等。曲非奈肽能够改善这些症状，提高患者的生活质量。

剂型和规格

曲非奈肽的剂型为口服溶液，规格为200mg/mL。这是一种粉红色至红色的草莓味溶液，易于儿童和成人服用。每瓶曲非奈肽的价格大约为31050美元。

用法用量

根据患者体重，每日早晚两次口服曲非奈肽。具体剂量需咨询专业医生。曲非奈肽可以随或不随食物一起服用。对于无法口服的患者，可以通过胃造口管或胃空肠（GJ）管给药，但必须通过G端口。应使用校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量药物剂量。首次开瓶14天后，丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

用药注意事项

常见不良反应

曲非奈肽最常见的不良反应是腹泻和呕吐，这些反应发生在至少10%的患者中，且比安慰剂组高出至少2%。如果出现腹泻，患者应通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分。严重腹泻或疑似脱水的情况下，需减少剂量、中断或停服曲非奈肽。

特殊人群用药

目前尚无关于孕妇使用曲非奈肽的发育风险数据。因此，孕妇在使用前应咨询医生。对于哺乳期妇女，尚无关于母乳中是否存在曲非肽或其代谢物的信息。母乳喂养的益处应与母亲对曲非奈肽的临床需求、曲非肽或潜在母体疾病对母乳喂养婴儿的潜在不良影响一起考虑。

贮存方法

曲非奈肽口服溶液瓶应保持直立存放，并在2°C至8°C（36°F至46°F）的冷藏条件下保存，不得冷冻。盖紧防儿童帽。首次开瓶14天后，丢弃剩余未使用的曲非奈肽口服液。

曲非奈肽的使用需要在专业医生的指导下进行，严格遵循医嘱和说明书中的建议。定期监测患者的体重和症状变化，及时调整治疗方案，以确保最佳疗效。