曲非奈肽(trofinetide)的用法用量

曲非奈肽（trofinetide）是一种类胰岛素生长因子I（IGF-1）氨基末端三肽合成类似物，主要用于治疗Rett综合征的核心症状。以下是关于曲非奈肽的详细用法用量说明。

推荐剂量

根据患者体重，曲非奈肽应每日早晚两次口服。具体的剂量需咨询专业医生，通常医生会根据患者的体重和病情来调整剂量。例如，对于体重较轻的患者，医生可能会推荐较低的剂量，而体重较重的患者则可能需要更高的剂量。

给药方式

曲非奈肽可以通过多种方式进行给药，包括口服和通过胃造口管给药。具体如下：

• 口服：患者可以直接口服曲非奈肽。建议使用药房提供的校准测量装置（如口服注射器或口服给药杯）来准确测量剂量。家用量杯不建议使用，因为它可能无法提供精确的测量。
• 通过胃造口管给药：曲非奈肽也可以通过胃空肠（GJ）管给药，但必须通过G端口。在给药前，应确保管道畅通无阻。

首次开瓶后的14天内，应将剩余未使用的曲非肽口服液丢弃，以保证药物的有效性和安全性。

特殊情况下的剂量调整

在某些特殊情况下，医生可能会建议调整曲非奈肽的剂量：

• 出现不良反应：如果患者出现腹泻、呕吐等不良反应，应及时通知医护人员。医生可能会建议减少剂量、中断治疗或停止使用曲非奈肽。
• 肾功能损害：对于中度或重度肾功能损害的患者，不建议使用曲非奈肽。医生会根据患者的肾功能状况来决定是否适合使用该药物。
• 老年人群：老年人的肾功能容易下降，因此在给老年人使用曲非奈肽时，需要定期监测肾功能。

如果患者出现严重的腹泻或怀疑脱水，医生可能会建议暂停用药，并采取补液措施。在重新开始治疗前，应与医生讨论并评估患者的状况。

用药注意事项

为了确保曲非奈肽的安全和有效使用，患者在用药过程中应注意以下事项。

药物相互作用

曲非奈肽是一种弱CYP3A4抑制剂，与其他含有CYP3A4的药物合用时，可能会增加血浆中的CYP3A4底物浓度，导致严重毒性。因此，在使用曲非奈肽期间，应避免与这些药物同时使用，并密切监测血浆浓度的变化。

此外，曲非奈肽还可能与有机阴离子转运多肽1B1和1B3底物发生相互作用，导致底物血浆浓度升高。因此，应避免与这些底物同时使用，以防止严重的毒性反应。

特殊人群用药

不同人群在使用曲非奈肽时需要注意以下几点：

• 孕妇：目前尚无关于孕妇使用曲非奈肽的发育风险数据。孕妇在使用该药物前应与医生详细讨论利弊。
• 哺乳期妇女：目前尚无关于母乳中是否存在曲非奈肽及其代谢物的信息。母乳喂养的妇女在使用该药物前应权衡母乳喂养对婴儿的益处和药物的临床需求。
• 儿童：曲非奈肽在2岁及以上的儿科患者中的安全性和有效性已得到证实，但对于2岁以下的儿童，安全性和有效性尚未确定。

在特殊人群使用曲非奈肽时，医生会根据患者的具体情况制定个性化的治疗方案。

药物存储

正确存储曲非奈肽可以确保药物的有效性和安全性：

• 温度控制：曲非奈肽应在2°C至8°C（36°F至46°F）的冷藏条件下保存，避免冷冻。
• 直立存放：开瓶前后，曲非奈肽口服溶液瓶均应保持直立存放，以防止药液泄露。
• 密封保存：每次使用后，应盖紧防儿童帽，防止儿童误食。

首次开瓶后的14天内，应将剩余未使用的曲非奈肽口服液丢弃，以保证药物的质量和安全性。

总结

曲非奈肽是一种有效的治疗Rett综合征的药物，但正确的用法用量和注意事项对于确保药物的安全性和疗效至关重要。患者在使用曲非奈肽前应咨询专业医生，并严格遵循医嘱，注意药物的存储和使用方法。在出现不良反应时，应及时与医生联系，以便及时调整治疗方案。