恩西地平（Enasidenib），商品名为IDHIFA，是一种专门用于治疗特定类型白血病的靶向药物。该药物的主要作用对象是异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）突变的急性髓系白血病（AML）患者。恩西地平通过特异性地抑制IDH2突变体的活性，降低2-基戊二酸（2-HG）水平，并促进骨髓分化，从而发挥其治疗效果。

恩西地平（IDHIFA）的作用与功效

作用机制

恩西地平的主要作用机制是通过抑制IDH2突变体的活性，从而阻止2-HG的积累。2-HG是一种致癌代谢物，其在体内的高水平积累会导致DNA和组蛋白的异常甲基化，进而干扰正常的细胞分化过程。恩西地平通过降低2-HG水平，恢复细胞的正常分化，有助于控制白血病的进展。

临床疗效

一项针对199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究显示，恩西地平的治疗效果显著。在接受最短6个月的治疗后，大约19%的患者实现了完全缓解，中位缓解时间为8.2个月。此外，恩西地平还显示出改善患者生存率的潜力，显著延长了患者的无进展生存期。

适用人群

恩西地平适用于具有IDH2突变的成人急性髓系白血病患者，特别是那些复发或难治性的病例。在使用恩西地平之前，患者需要通过基因检测确认IDH2突变的存在，以确保药物的有效性和安全性。

用药注意事项

剂量与用法

恩西地平的推荐剂量为100mg，每日口服一次，可与或不与食物同服。患者应至少治疗6个月，以观察临床反应。如果患者在治疗过程中出现呕吐、漏服或未在正常时间服用药物，应在同一天尽快补服，并在第二天恢复正常用药计划。

药物相互作用

恩西地平与其他药物可能存在相互作用。例如，与CYP3A底物的抗真菌药物合用可能会影响药效。同时使用恩西地平和激素避孕药可能会降低避孕药的血浆浓度，因此建议患者采用其他避孕方法。此外，恩西地平与OATP1B1、OATP1B3和BCRP底物合用可能增加这些药物的全身暴露，增加不良反应的风险。患者在使用恩西地平时应遵循医生的建议，必要时调整其他药物的剂量。

贮存条件

恩西地平应存放在20–25°C（允许偏差在15–30°C之间）的环境中，避免暴露在极端高温或低温条件下。药物应远离阳光直射，选择干燥、通风良好的地方存放，防止受潮。建议将药物放在原装容器中，密封保存，以保持其稳定性。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应及时联系医生或药剂师。

不良反应

恩西地平常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高、食欲下降等。患者在使用过程中应定期监测肝功能和肺部状况，及时处理任何异常情况。如果出现严重的不良反应，如白细胞增多症和肿瘤溶解综合征，应立即停药并寻求医生的帮助。