拓舒沃（艾伏尼布）是一种用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的急性髓系白血病（AML）和胆管癌的靶向药物。该药物由Agios公司研发，已在中国和美国获得批准。本文将详细介绍拓舒沃的作用与功效、用法用量、副作用及注意事项。

拓舒沃的作用与功效

治疗机制

拓舒沃的主要成分是艾伏尼布，这是一种口服的小分子抑制剂，专门针对IDH1突变。IDH1突变在某些类型的癌症中非常常见，尤其是急性髓系白血病（AML）和胆管癌。艾伏尼布通过抑制IDH1突变酶的活性，阻止异常代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）的产生，从而减少癌细胞的生长和扩散。

临床疗效

多项临床研究表明，拓舒沃在治疗IDH1突变的AML患者中表现出显著的疗效。一项III期临床试验结果显示，接受拓舒沃治疗的患者的完全缓解率和总生存期均有明显改善。对于胆管癌患者，拓舒沃同样显示出良好的疗效，能够延长患者的无进展生存期和总生存期。

适用人群

拓舒沃适用于已经确诊为IDH1突变的急性髓系白血病（AML）患者，以及经治携带IDH1突变的局部进展或转移性成人胆管癌患者。患者在使用前需要进行基因检测，确认IDH1突变的存在。

用法用量与注意事项

用法用量

拓舒沃的推荐剂量为每日一次，每次500毫克，空腹或餐后服用均可。患者应持续服用直至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。如果漏服一次剂量，且距离下次服药时间不足12小时，则不应补服，而应在下一个预定时间继续正常服药。

副作用管理

拓舒沃的常见副作用包括疲劳、恶心、食欲减退、腹泻、呕吐、关节痛和皮疹等。严重副作用可能包括QT间期延长、分化综合征和肝功能异常。患者在使用过程中应定期进行心电图检查和肝功能监测，以及时发现并处理潜在的不良反应。

日常注意事项

在使用拓舒沃期间，患者应注意以下几点：
1. **饮食**：保持均衡饮食，避免高脂肪和高糖食物，多吃新鲜蔬菜和水果。
2. **生活方式**：保持适量的运动，避免过度劳累，保证充足的休息。
3. **定期检查**：遵医嘱定期进行血液检查、心电图检查和肝功能监测，以便及时调整治疗方案。
4. **药物相互作用**：避免同时使用可能影响心脏QT间期的药物，如某些抗心律失常药和抗精神病药。在使用其他药物时，应咨询医生或药师的意见。
5. **妊娠与哺乳**：女性患者在治疗期间应采取有效的避孕措施，避免怀孕。哺乳期妇女应暂停母乳喂养。

通过以上详细的说明，希望能帮助患者更好地了解拓舒沃的作用与功效、用法用量、副作用及注意事项，从而在治疗过程中取得更好的效果。