恩西地平（Enasidenib），也称作 IDHifa，是一种专门针对急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia, AML）患者的治疗药物，尤其是那些携带 IDH2 基因突变的复发性或难治性 AML 成人患者。该药物通过抑制异常 IDH2 酶的作用，阻止癌细胞的生长和扩散，从而达到治疗目的。

恩西地平：靶向治疗急性髓系白血病

药物背景及作用机制

恩西地平是由 Agios 和 Celgene 公司联合开发的一种口服特异性 IDH2 抑制剂。2017 年 8 月 1 日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准其上市，用于治疗携带 IDH2 基因突变的复发性或难治性 AML 成人患者。这种基因突变会导致 IDH2 酶功能异常，进而促进白血病细胞的增殖。

恩西地平通过抑制 IDH2 酶的活性，恢复正常的代谢途径，减少致癌物质的生成，最终导致癌细胞凋亡。此外，它还可以诱导白血病干细胞分化为成熟的血细胞，从而减少白血病细胞的数量。

临床试验结果

在一项开放标签、随机、3 期试验中，研究人员对比了恩西地平与常规治疗方案在年龄≥60 岁的晚期突变型 IDH2 急性髓细胞白血病（AML）复发/难治患者中的疗效。研究结果表明，恩西地平显著改善了患者的无事件生存期（EFS）和无治疗失败时间（TTF），其中位数分别为 5.9 个月和 4.2 个月，而对照组分别为 2.7 个月和 1.9 个月。此外，恩西地平还提高了总缓解率（ORR），从对照组的 15% 提高到 41%。

这些数据充分证明了恩西地平在治疗复发性或难治性 AML 方面的有效性和安全性，为患者提供了新的治疗选择。

适应症与使用人群

恩西地平适用于经 FDA 批准的检测确认存在 IDH2 基因突变的复发性或难治性 AML 成年患者。这类患者通常在接受标准化疗或其他治疗方法后病情仍无明显好转，甚至出现恶化的情况。恩西地平为这部分患者提供了一种新的希望，能够有效延长生存期，提高生活质量。

然而，由于恩西地平的价格较高，每月费用约为 12,000 美元，因此在选择使用时需要综合考虑患者的经济状况和医疗保险政策。患者应与医生充分沟通，了解药物的潜在益处和风险，做出明智的决定。

用药注意事项与日常管理

剂量与服用方法

恩西地平的推荐起始剂量为 100 mg，每日一次口服，无论是否进食。患者应坚持按时服用，不要随意增减剂量或停药。如果在服药期间出现呕吐、漏服或未能按时服药的情况，应在当天尽快补服，并在第二天恢复正常用药计划。

在服用过程中，患者应避免咀嚼、分裂或压碎药片，以免影响药效。同时，建议每天在相同时间服用药物，以维持稳定的血药浓度。

毒性和副作用监测

使用恩西地平前，医生会评估患者的白细胞增多症和肿瘤溶解综合征的血细胞计数和血液化学成分，以确定患者是否适合使用该药物。在治疗的前 3 个月内，每两周进行一次相关检查，监测患者的血液指标，及时发现并处理任何异常情况。

如果患者出现严重的不良反应，如持续性恶心、呕吐、腹泻、黄疸等症状，应及时联系医生，根据专业建议调整剂量或暂停用药。常见的不良反应包括但不限于恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高、食欲下降等，大多数情况下这些症状是可控的。

药物相互作用与注意事项

恩西地平与其他药物同时使用时可能存在相互作用，特别是在涉及 CYP3A 底物、OATP1B1、OATP1B3 和 BCRP 底物的情况下。例如，同时使用恩西地平和激素避孕药可能会降低避孕药的血浆浓度，建议采用其他避孕方法。此外，如果必须同时使用恩西地平与 P-gp 底物，应遵循 P-gp 底物处方信息中的建议，更频繁地监测不良反应。

在存储方面，恩西地平应存放在 20-25°C（允许偏差在 15-30°C 之间）的环境中，避免极端高温或低温。此外，应选择干燥、通风良好的地方存放药物，防止受潮。储存时，尽量避免在潮湿和干燥的环境中频繁切换，保持产品的质量。