贝组替凡（Belzutifan），也被称为Welireg，是一种创新的分子靶向抑制剂，主要用于治疗von Hippel-Lindau（VHL）病相关的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）。该药物通过抑制HIF-2α蛋白来发挥作用，这种蛋白在一些癌症中过度表达，导致肿瘤生长、扩散和供血增加。本文将详细介绍贝组替凡的使用方法、剂量、不良反应及特殊人群用药注意事项。

贝组替凡（Belzutifan）的基本信息

药物概述

贝组替凡是由美国默沙东公司研发并生产的口服片剂。2021年8月13日，贝组替凡首次获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。该药物的化学名为Belzutifan，其他别称包括Welireg。贝组替凡适用于治疗患有von Hippel-Lindau（VHL）综合征的成年患者，这些患者需要治疗伴发的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET），但不需要立即进行手术。

适应症和作用机制

贝组替凡的主要适应症是治疗VHL病相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤。该药物通过选择性抑制HIF-2α蛋白来发挥其抗癌作用。HIF-2α蛋白在肿瘤微环境中起关键作用，促进肿瘤的生长和扩散。贝组替凡的抑制作用可以有效减缓肿瘤的发展。

药物特性

贝组替凡的化学结构式为CAS号1672668-24-4，分子量为383.34。该药物为蓝色、椭圆形、薄膜包衣的片剂，每片含有40毫克活性成分。贝组替凡的中位Tmax出现在用药后1-2小时，半衰期较长，适合每日一次给药。

贝组替凡（Belzutifan）的用法用量及注意事项

推荐剂量和用法

贝组替凡的推荐剂量为120毫克，每日口服一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。患者应每天在同一时间服用，可以与食物一起服用，也可以不与食物一起服用。建议患者整片吞下，不要咀嚼、压碎或劈开药片。如果错过了一剂，可以在同一天尽快补服，第二天恢复正常剂量计划。如果在服用后出现呕吐，不要再次服用，等待到第二天再服用下一剂。

特殊人群用药

孕妇和有生育能力的女性：应告知孕妇和有生育能力的女性该药物对胎儿的潜在风险。建议具有生育能力的女性在使用贝组替凡治疗期间和最后一次用药后的1周内使用有效的非激素避孕药。

哺乳期女性：由于母乳喂养的儿童可能出现严重不良反应，建议妇女在使用贝组替凡治疗期间和最后一次治疗后1周内不要母乳喂养。

老年人群：临床试验未包括足够数量的65岁及以上患者，因此无法确定他们的反应是否与年轻患者不同。

肾功能不全患者：对于轻度和中度肾功能损害患者，不建议调整贝组替凡的剂量，尚未对重度肾功能损害患者进行研究。

肝功能不全患者：对于轻度肝功能损害的患者，不建议调整贝组替凡的剂量，尚未对中度或重度肝功能损害患者进行研究。

UGT2B17和CYP2C19双重代谢不良者：UGT2B17和CYP2C19双重代谢不良的患者具有较高的贝组替凡暴露，这可能会增加贝组替凡不良反应的发生率和严重程度，需密切监测这些患者的体征和症状。

不良反应

贝组替凡的常见不良反应包括血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心（发生率≥25%）。如果患者出现严重的不良反应，应及时就医并调整治疗方案。

药物相互作用

不建议贝组替凡与UGT2B17或CYP2C19抑制剂同用，此外不建议与敏感的CYP3A4底物以及激素避孕药合用。如有疑问，建议患者咨询医学顾问。

贮存方法和有效期

贝组替凡应储存在20°C-25°C的环境中，避免高温和潮湿。该药物的有效期为24个月。

价格信息

目前贝组替凡尚未在国内上市，没有被纳入医保范畴。在美国市场，贝组替凡的价格为888美元，规格为40毫克*90片。