艾伏尼布（Ivosidenib），又称为拓舒沃，是一种靶向抑制剂，专门针对IDH1（异柠檬酸脱氢酶1）的突变体。这种药物能够阻止特定代谢产物2-HG（2-羟基戊二酸）的累积，从而对某些癌症产生治疗效果。艾伏尼布已获得美国FDA的批准，用于治疗急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）和胆管癌等多种疾病。然而，艾伏尼布的使用也伴随着一系列的副作用，需要患者和医生共同关注。

艾伏尼布的作用与功效

作用机制

艾伏尼布通过抑制突变的IDH1酶，阻止2-HG的过度生成。2-HG是一种致癌代谢产物，其在细胞内的累积会导致DNA和组蛋白的高甲基化，进而促进癌症的发展。艾伏尼布通过减少2-HG的水平，恢复正常的细胞分化过程，抑制肿瘤生长。这种靶向治疗的方式使得艾伏尼布在多种癌症中表现出显著的疗效。

适应症

艾伏尼布已获批用于以下几种癌症的治疗：

• 急性髓系白血病（AML）：对于携带IDH1突变的新诊断和复发/难治性AML患者，艾伏尼布可以单独使用或与化疗联合使用。
• 骨髓增生异常综合征（MDS）：适用于携带IDH1突变的中高风险MDS患者。
• 胆管癌：对于接受过至少一种化疗方案且IDH1突变阳性的晚期胆管癌患者，艾伏尼布显示出显著的治疗效果。

这些适应症的批准基于多项临床试验的结果，证明了艾伏尼布在改善患者生存率和生活质量方面的有效性。

疗效表现

临床研究显示，艾伏尼布在治疗IDH1突变阳性癌症方面具有显著的效果。在一项针对复发/难治性AML患者的研究中，艾伏尼布的完全缓解率达到了约30%，部分缓解率达到了约15%。此外，患者的中位总生存期也得到了显著延长。这些数据表明，艾伏尼布不仅能够有效控制疾病进展，还能提高患者的生存质量。

艾伏尼布的副作用及用药注意事项

常见副作用

艾伏尼布的常见副作用包括：

• 疲劳：患者可能会感到持续的身体和精神疲惫，这会影响日常生活和工作。
• 胃肠道症状：包括恶心、呕吐、腹泻和食欲减退。这些症状通常是轻至中度的。
• 关节痛：部分患者可能会出现关节疼痛，影响活动能力。
• 皮疹：皮肤可能会出现红斑、瘙痒等症状。
• 延长的QT间期：心电图异常，可能导致心律失常。
• 发热：体温升高，可能是感染的迹象。
• 咳嗽：呼吸道症状，可能是肺部感染的表现。
• 便秘：消化系统功能受影响，可能导致排便困难。

虽然这些副作用大多数是暂时的，但如果症状严重或持续不退，应及时就医。

严重副作用

艾伏尼布还可能引发一些严重的副作用，包括：

• 肝功能异常：表现为黄疸、肝酶升高等症状。
• 心电图异常：如QT间期延长，可能导致严重的心律失常。
• 骨髓抑制：导致白细胞、红细胞和血小板减少，增加感染、贫血和出血的风险。

如果出现上述任何严重副作用，应立即停止用药并咨询医生。

用药注意事项

为了确保艾伏尼布的安全和有效使用，患者和医生应注意以下事项：

• 定期监测：在治疗期间，定期进行肝功能和心电图检查，以便及时发现并处理潜在的不良反应。
• 遵医嘱用药：严格按照医生的指导使用艾伏尼布，不要自行调整剂量或停药。
• 注意药物相互作用：告知医生正在使用的其他药物，特别是抗凝血药、抗心律失常药等，以避免药物相互作用。
• 存储条件：艾伏尼布应存放在干燥、避光的地方，温度不超过30°C。避免将药物暴露在潮湿环境中，以免影响药物的稳定性。