卡普赛珠单抗（Caplacizumab），也被称为卡普拉珠单抗、Cablivi、卡帕珠单抗、卡拉西单抗、卡布利维，是一种由Ablynx公司开发的纳米抗体药物，专门用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。2018年，赛诺菲（Sanofi）公司收购了Ablynx，从而获得了该纳米抗体技术平台。卡普赛珠单抗于2019年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，并于2018年9月3日获得欧盟的批准。然而，该药物目前尚未在中国上市，未进入中国医保，市面上也没有仿制药。

适应症与用法用量

适应症

卡普赛珠单抗适用于患有获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的成年患者，与血浆交换和免疫抑制治疗联合使用。aTTP是一种罕见且严重的血液疾病，主要表现为血小板减少、微血管血栓形成和器官功能障碍。卡普赛珠单抗通过靶向von Willebrand因子（vWF）的A1结构域，阻止其与血小板的结合，从而减少血小板的聚集和血栓的形成。

用法用量

卡普赛珠单抗的使用需与血浆交换治疗同步启动，具体剂量与疗程安排如下：

• 首日双重给药：治疗首日，在血浆置换前至少15分钟静脉注射11毫克；完成当日血浆置换后，皮下注射11毫克。
• 置换期持续巩固：每日血浆置换期间，每次置换后皮下注射11毫克，维持治疗效果。
• 置换后强化疗程：血浆置换结束后，每日皮下注射11毫克，持续30天。若存在潜在疾病活动迹象（如ADAMTS13活性抑制），治疗可延长28天。需注意，若治疗期间出现2次以上aTTP复发，应立即停用本药，并严格避免与抗血小板、抗凝药物联用。

在漏服剂量的情况下，需根据阶段采取不同措施。血浆置换期一旦发现漏服，应尽快补服。置换期后若错过剂量在12小时内，可及时补服；超过12小时，则跳过漏服剂量，按原计划进行后续给药，以维持治疗规律性。

不良反应

卡普赛珠单抗的常见不良反应包括：

• 皮肤科：荨麻疹（14%）
• 胃肠道：牙龈出血（16%）
• 血液学和肿瘤学：医源性出血（58%）
• 神经系统：疲劳（15%）、头痛（21%）、感觉异常（12%）
• 呼吸系统：鼻出血（29%）
• 其他：发烧（13%）

其他较为少见的不良反应包括心血管系统的蛛网膜下腔出血（2%），内分泌和代谢系统的大量月经出血（4%），泌尿生殖系统的血尿（4%）、尿路感染（6%）、阴道出血（5%），神经肌肉和骨骼系统的背痛（7%）、肌痛（6%），以及呼吸系统的呼吸困难（9%）。

用药注意事项

出血风险防控

卡普赛珠单抗显著增加出血风险，尤其对于存在血友病等凝血障碍患者，或合并使用影响凝血功能药物时。一旦发生临床显著出血，需立即停药，必要时补充浓缩血管性血友病因子纠正止血；若恢复用药，需严密监测出血体征。

手术管理规范

择期手术：术前7天需停用卡普赛珠单抗。紧急手术：可考虑使用浓缩血管性血友病因子控制出血风险，术后待出血风险消除，再在严密监测下恢复用药。

特殊人群用药考量

孕妇：卡普赛珠单抗的使用有潜在的母亲和胎儿出血的风险，需谨慎使用。
哺乳期女性：母乳喂养的发育和健康益处应与母亲对卡普赛珠单抗的临床需要以及卡普赛珠单抗对母乳喂养的孩子或潜在母亲状况的任何潜在不良影响一并考虑。
儿童：卡普赛珠单抗在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。
老年人（65岁及以上）：临床研究数据有限，用药需谨慎。
严重肝功能损害患者：由于出血的潜在风险增加，使用时要密切监测出血情况。

药物存储与有效期管理

存储条件：2-8°C冷藏避光保存，禁止冷冻；未开封小瓶可在30°C室温下保存2个月，且室温存放后不可再次冷藏。药物有效期为24个月，使用前务必核查生产日期与有效期。

药物相互作用

目前，卡普赛珠单抗的药物相互作用尚不明确，用药期间应避免与影响止血和凝血的药物联用，以减少出血风险。