奥格西韦奥（Nirogacestat）是一种创新的口服选择性γ-分泌酶抑制剂，主要用于治疗需要全身治疗的进行性硬纤维瘤成年患者。这种药物通过抑制γ-分泌酶发挥作用，而γ-分泌酶是一种能够裂解多种跨膜蛋白复合物（包括Notch）的酶，Notch被认为在激活有助于纤维瘤生长的途径中发挥关键作用。奥格西韦奥于2023年11月27日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，为硬纤维瘤患者提供了一种全新的治疗选择。

奥格西韦奥（Nirogacestat）概述

药物基本信息

奥格西韦奥是由美国SpringWorks Therapeutics公司研发的。该药物尚未在中国上市，因此没有进入中国医保目录，市面上也没有仿制药。这意味着患者在大多数情况下需要自行承担全部费用。奥格西韦奥的市场价格目前尚未公开，具体价格需咨询专业人士。不过，根据类似药物的市场价格，预计每盒奥格西韦奥的价格可能在1000至2000美元之间。

适应症

奥格西韦奥适用于需要接受全身治疗的进展性硬纤维瘤成年患者群体，尤其适合术后复发风险高、肿瘤位置不适合手术，或其他治疗方案效果不佳的患者。这种药物通过抑制Notch信号通路中的关键酶——γ-分泌酶，阻断异常信号传导，从而抑制硬纤维瘤的生长与发展。

用法用量

奥格西韦奥的推荐剂量为每日口服两次，每次150毫克。每150毫克剂量的奥格西韦奥由三片50毫克的片剂或一片150毫克的片剂组成。奥格西韦奥可以饭前服用，也可以饭后服用。患者应整片吞服，吞服前不要弄碎、压碎或咀嚼。如果患者呕吐或漏服一剂，应在预定时间服用下一剂。治疗应持续至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应，以实现长期疾病控制。

用药注意事项

腹泻管理

接受奥格西韦奥治疗的患者可能会出现腹泻，有时可能会出现较为严重的腹泻。监测患者并使用止泻药进行管理，并根据建议及时修改药物剂量。如果出现严重或持续不可耐受的2级不良事件，应暂停用药，直至缓解至≤1级或基线。仅在考虑潜在益处和不良反应复发的可能性后，以每天两次100毫克的剂量重新开始。

卵巢毒性监测

接受奥格西韦奥治疗的女性患者的生殖功能和生育能力可能受损。对生育能力的影响可能取决于包括治疗持续时间和治疗时性腺功能状态在内的因素。奥格西韦奥对生育能力的长期影响尚未确定。在开始使用奥格西韦奥治疗之前，告知患者卵巢毒性的潜在风险。监测患者月经周期规律性的变化或性激素缺乏症状的发展，包括热潮红、盗汗和阴道干燥。

肝功能监测

接受奥格西韦奥治疗的患者中，部分患者会出现ALT或AST升高。定期监测肝功能检查，并根据建议调整剂量。如果出现严重或危及生命的不良反应，应永久停用奥格西韦奥。